行业
生物医药·罕见病
「生物医药·罕见病」行业的全部研报，共 3 篇。
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Rocket Pharmaceuticals：现金能买时间，但达农病仍要赢回市场信任
Rocket Pharmaceuticals（RCKT.US）是一家罕见病基因疗法开发商，其唯一获批产品Kresladi至今仍未产生收入，让现金和一笔1.8亿美元的审评券出售成为近期真正的看点。由于市场仍不信任在2025年遭遇临床暂停的关键性心脏项目达农病，尽管1期数据和经调整的低剂量队列仍支撑着这一论点，股价目前贴近纯现金价值交易。研报评级持有：现金买来了时间，但达农病仍需赢回市场信任，Kresladi体量太小、无法独自撑起整体估值。
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BioMarin Pharmaceutical：转型中的罕见病现金引擎
BioMarin 是一家已盈利的罕见病生物制药公司，酶疗法组合贡献稳定现金流，VOXZOGO 仍是增长和情绪核心。Amicus 收购扩展至法布雷病和庞贝病，并抬高 2026 年收入指引，但 Ascendis 与 BridgeBio 的竞品压缩安全边际。研报评级 持有：现金生成和多元化让公司比市场印象更稳，但当前价格上行空间受限。
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argenx（ARGX.US / ARGX.BR）横纵研报
argenx 是全球罕见自免疫病抗体药龙头、FcRn 抑制剂赛道全球首创公司。核心产品 Vyvgart（efgartigimod）已批 gMG、CIDP（全球）+ ITP（日本）三适应症、约 1.9 万患者在治、FY2025 净销售 USD 41.5 亿（+90%）、经营利润首次转正 USD 10.5 亿。Vision 2030 目标 5 万患者、10 个标签、5 个 III 期分子。创始 CEO Tim Van Hauwermeiren 已于 2026-05 转任董事长、前 Genentech 高管 Karen Massey 接任 CEO。