BioMarin submits VOXZOGO sNDA for full approval in achondroplasia
BioMarin披露已提交VOXZOGO软骨发育不全适应症完全批准sNDA。
可能影响:可能影响VOXZOGO监管路径、标签稳定性和商业预期。
综合估值区间 · 保守 $44–$48 / 合理 $57–$77 / 乐观 $106–$116。以 $60.27 计,处于合理内在价值区间。
研报发布时 $57.35(2026年6月29日)
BioMarin披露已提交VOXZOGO软骨发育不全适应症完全批准sNDA。
可能影响:可能影响VOXZOGO监管路径、标签稳定性和商业预期。
BioMarin披露VOXZOGO低软骨发育不全三年数据及BMN 333一期早期结果。
可能影响:可能影响投资者对VOXZOGO适应症扩展和骨骼发育管线价值的预期。
VOXZOGO低软骨发育不全三期研究达到主要终点,公司计划三季度递交sNDA。
可能影响:可能影响市场对VOXZOGO潜在新增适应症收入和监管进展的预期。
BMN 401三期ENERGY 3试验仅达到两个共同主要终点之一,公司评估下一步。
可能影响:可能削弱市场对BMN 401近期监管申报和商业化时点的预期。
BioMarin一季度收入7.66亿美元,并上调2026年收入指引至38.25亿至39.25亿美元。
可能影响:可能影响市场对并购贡献、收入增速和EPS稀释幅度的预期。
自动汇总公开来源,仅作线索,不构成投资建议。
数据来源 EODHD,按报告币种列示;仅供参考,非投资建议。
BioMarin Pharmaceutical 是一家生物技术公司,专注于研发并商业化治疗危及生命的罕见病及医学病症的疗法,业务覆盖美国、欧洲、拉丁美洲、中东、亚太及其他地区。公司产品包括 VIMIZIM,一种用于治疗黏多糖贮积症 (MPS) IV A 型这一溶酶体贮积病的酶替代疗法;VOXZOGO,一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物的每日一次注射剂,用于治疗软骨发育不全;NAGLAZYME,一种用于 MPS VI 患者的 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶重组形式;以及 PALYNZIQ,一种通过皮下注射递送的聚乙二醇化重组苯丙氨酸 (Phe) 氨裂解酶,用于降低血液中苯丙氨酸浓度。公司还研发 BRINEURA,一种用于治疗 2 型神经元蜡样质脂褐质沉积症 (即巴顿病的一种) 患者的重组人三肽基肽酶 1;ALDURAZYME,一种与天然存在的人 α-L-艾杜糖醛酸酶相同的纯化蛋白;以及 KUVAN,一种用于治疗苯丙酮尿症 (一种遗传性代谢疾病) 患者的 6R-BH4 口服合成制剂。公司在研产品包括 BMN 333,一种长效 CNP,用于治疗软骨发育不全和软骨发育低下症等多种生长障碍;以及 BMN 351,一种用于治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸。公司服务于专业药房、医院、非美国政府机构、分销商和药品批发商。公司与 Ares Trading S.A. 签订了许可与合作协议。公司成立于 1996 年,总部位于美国加州圣拉斐尔。
完善中这部分内容正在补充,敬请期待。
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