암 · 희귀질환 · 난치성 프런티어
표적/면역/세포/유전자/핵산/방사성의약품: 미충족 수요가 큰 질환에 도전하는 프런티어 치료 양식과 이를 구축하는 글로벌 및 중국 기업들의 지도
"암, 희귀질환, 그리고 의학이 아직 정복하지 못한 질병들"을 업계에서는 높은 미충족 의료 수요(high unmet medical need)라고 부른다. 이 페이지는 질환별로 나누지 않는다. 이러한 문제에 도전하는 프런티어 치료 양식을 10개 계층으로 펼쳐 보인다: 정밀 종양학(표적 저분자/ADC), 항암 면역치료(체크포인트/이중특이성 항체), 세포치료(CAR-T), 유전자치료 및 유전자 편집, 핵산의약품(siRNA/ASO/mRNA), 방사성의약품, 이어서 신경퇴행성질환(CNS)과 희귀질환 전문 기업, 그리고 마지막으로 "먼저 발견하기"(진단 및 조기 선별)와 "곡괭이와 삽을 판매하기"(인에이블링 도구/CGT 제조)라는 두 개의 기반 계층이다. 각 계층은 선도적인 글로벌 및 중국 혁신신약 기업들을 사실에 입각한 치료 초점과 상업적 해자(플랫폼 장벽, 승인된 자산의 상업적 위상, 희귀의약품 가격 책정, 1회 치료 경제성, 제조 및 전달 장벽, 라이선스 아웃)와 함께 나열한다. 이는 산업에 대한 사실적 지도다. 의료 자문이 아니며, 투자 자문도 아니고, 효능이나 수익 예측을 담고 있지 않다.
정밀 종양학 · 표적 저분자 및 ADC
현대 암 치료의 주력군: 키나아제 억제제(EGFR/ALK/BTK/CDK4-6/KRAS 등)는 드라이버 변이를 정밀하게 타격하고, 항체-약물 접합체(ADC)는 항체를 활용해 항암 페이로드를 종양으로 직접 전달한다. 중국은 플랫폼 기술과 대규모 해외 라이선스 아웃 거래를 기반으로 ADC 분야에서 글로벌 거점이 되었다(Kelun-Biotech, RemeGen, Baili-Bio, Duality).
Daiichi Sankyo와 HER2 ADC Enhertu 및 TROP2 ADC Datroway를 공동 개발/상업화; 자사의 EGFR TKI Tagrisso는 폐암 표적치료의 중추
DXd ADC 플랫폼의 창시자; HER2 ADC Enhertu 및 TROP2 ADC Datroway의 발명자이자 공동 개발/제조사; B7-H3 및 HER3 DXd ADC 개발 중
ADC 선구 기업 Seagen을 약 430억 달러에 인수해 Nectin-4 ADC Padcev, CD30 ADC Adcetris, HER2 TKI Tukysa를 확보
TROP2 ADC sacituzumab tirumotecan(sac-TMT)이 중국에서 다수 적응증으로 승인; 중화권 외 권리는 글로벌 3상을 위해 Merck(MSD)에 라이선스
HER2 ADC disitamab vedotin(RC48)이 중국에서 위암 등으로 조건부 승인; 1차 요로상피암 등 적응증으로 확장 중
c-Met ADC Emrelis가 기치료 비편평 NSCLC에서 가속 승인을 획득; ImmunoGen 인수를 통해 FRα ADC Elahere(난소암) 보유
EGFR×HER3 이중특이성 ADC BL-B01D1이 다수의 3상 시험 진행 중; 2023년 BMS와 약 84억 달러 규모의 라이선스 거래 체결
차세대 ADC 플랫폼 기업; HER2 ADC DB-1303 및 기타 다중 표적 ADC 개발 중; BioNTech, GSK 등과 다수의 라이선스 거래
통합형 혁신신약 선두 기업; HER2 TKI pyrotinib 승인 및 HER2 ADC SHR-A1811과 여러 ADC/표적 후보물질 개발 중
EGFR exon20 삽입 TKI sunvozertinib(ZEGFROVY)이 기치료 환자에서 FDA 가속 승인을 획득; 1차 치료 NDA 진행 중
EGFR TKI icotinib 및 ALK TKI ensartinib(Ensacove, ALK+ NSCLC에 대해 FDA 승인)
3세대 BCR-ABL 억제제 olverembatinib이 T315I 변이 CML로 중국에서 승인; 미국 3상 등록 진행 중
VEGFR 억제제 fruquintinib(FRUZAQLA로 Takeda에 해외 라이선스) 및 MET TKI Orpathys(AZ와 제휴)
항암 면역치료 · 체크포인트 억제제 및 이중특이성 항체
면역계를 종양에 맞서도록 풀어주거나 방향을 재설정한다: PD-1/PD-L1 체크포인트 억제제(Keytruda/Opdivo)는 면역 브레이크를 해제하고, 이중특이성 항체(T세포 인게이저, PD-1×VEGF)는 면역세포와 종양을 동시에 붙잡는다. 중국의 Akeso, BeiGene, Innovent, Junshi는 이 양식에서 글로벌 경쟁력에 도달했다.
수십 개 적응증으로 승인된 PD-1 억제제 Keytruda(pembrolizumab); 2025년 피하주사 제형 승인
Opdivo(PD-1), Yervoy(CTLA-4), Opdualag(PD-1+LAG-3 병용); 피하주사 Opdivo 승인
승인된 두 개의 이중특이성 항체: cadonilimab(PD-1×CTLA-4)과 ivonescimab(PD-1×VEGF); ivonescimab 해외 권리는 Summit에 라이선스
다발성 골수종 이중특이성 항체 Tecvayli(BCMA×CD3)와 Talvey(GPRC5D×CD3); Intra-Cellular 인수를 통해 CNS 약물 Caplyta 보유
BiTE(이중특이성 T세포 인게이저) 플랫폼 선구 기업: Blincyto(CD3×CD19), Imdelltra(DLL3×CD3, ES-SCLC)
Tecentriq(PD-L1, 피하주사 제형 포함); Genentech를 통해 ADC(Kadcyla/Polivy)와 진단(Foundation Medicine) 보유
Libtayo(PD-1)가 진행성 NSCLC, 피부 편평세포암 등으로 승인; fianlimab(LAG-3) 병용 개발 중
Tislelizumab(PD-1)이 중국에서 약 10개 적응증으로 승인되었고 미국/EU 등록 진행 중; 2025년 BeOne으로 사명 변경, 미국 티커 BGNE→ONC
Sintilimab(PD-1, Eli Lilly와 제휴)이 중국에서 다수 적응증으로 승인; Pfizer와 글로벌 전략적 종양학 파트너십 체결
Toripalimab(PD-1)이 중국에서 다수 적응증으로 승인; Loqtorzi가 비인두암으로 FDA 승인(중국에서 개발·제조된 혁신 바이오의약품의 해외 진출)
Serplulimab(PD-1)이 소세포폐암으로 EU에서 승인; 해외 진출과 틈새 종양 거점 확보; 바이오시밀러 포트폴리오가 현금흐름 제공
미국/캐나다/유럽/일본에서 Akeso의 ivonescimab(PD-1×VEGF 이중특이성 항체)에 대한 개발 및 상업화 권리 보유, 글로벌 3상 진행 중
세포치료 · CAR-T / TCR-T / TIL / NK
환자 자신의(자가) 또는 공여자의(동종) 면역세포를 체외에서 재조작한 뒤 재주입해 종양을 공격한다. Kymriah가 CAR-T의 문을 연 이후 여러 제품이 혈액암에서 승인되었고, 이 분야는 고형암(CLDN18.2), 자가면역질환, "기성품(off-the-shelf)" 동종 접근법으로 확장하고 있다. 제조 복잡성과 콜드체인이 핵심 장벽이며, 가격 책정과 생산능력 제약의 근원이다.
Kite 자회사를 통해 Yescarta/Tecartus(CD19 CAR-T) 보유; 2026년 Arcellx를 인수해 BCMA CAR-T anito-cel을 완전 장악; TROP2 ADC Trodelvy도 보유
Johnson & Johnson과 다발성 골수종용 Carvykti(cilta-cel, BCMA CAR-T)에서 제휴, 이미 여러 국가에서 상업화; DLL3 고형암 CAR-T 개발 중
종양침윤림프구(TIL) 치료제 Amtagvi(lifileucel)가 기치료 진행성 흑색종으로 승인, 여러 지역에서 승인 획득
BCMA CAR-T zevorcabtagene autoleucel(zevor-cel)이 중국에서 다발성 골수종으로 승인; CLDN18.2 고형암 CAR-T satri-cel이 NMPA의 우선심사로 NDA 접수
CD19 CAR-T relmacabtagene autoleucel(relma-cel)이 중국에서 여러 B세포 림프종으로 승인; 자가면역질환(SLE/SSc)으로 확장 중
동종(기성품) CAR-T 개발 기업; 주력 자산 cema-cel(CD19, LBCL 1차 공고요법, 핵심 2상) 및 이중 표적 자가면역 자산
CRISPR(chRDNA) 동종 CAR-T; CB-010(CD19)과 CB-011(BCMA, 면역 은폐 설계) 개발 중
iPSC 유래 기성품 NK/T세포 치료 플랫폼; FT819(iPSC-CD19 CAR-T, 자가면역) 등 개발 중
면역세포치료; 핵심 자산 EAL(활성화 자가 림프구, 간암 수술 후 재발 예방용, 혁신치료제 지정 획득) 및 CAR-T 개발 중
유전자치료 및 유전자 편집
1회 투여를 기반으로 하며 주로 희귀 단일유전자 질환을 표적하는 두 가지 경로: AAV/바이러스 벡터는 작동하는 유전자를 "추가"하고, 유전자 편집(CRISPR/염기 편집/프라임 편집)은 질병 유발 변이를 정밀하게 "재작성"한다. Casgevy는 최초로 승인된 CRISPR 치료제가 되었다. 가치 창출은 캡시드/편집 효소 IP, 전달 및 생산능력 장벽, 그리고 1회 치료를 둘러싼 가격 책정 및 지불 혁신에 있다.
Vertex와 최초로 승인된 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제 CASGEVY(exa-cel, 겸상적혈구병, 수혈 의존성 β-지중해빈혈)에서 제휴; 생체 내(in vivo) 편집 개발 중
생체 내 CRISPR 편집의 선두 기업; nex-z(LNP 전달, 간내 TTR 녹다운, ATTR 아밀로이드증)가 3상; 유전성 혈관부종 자산도 보유
염기 편집 선두 기업; BEAM-302(생체 내, 알파-1 항트립신 결핍증)와 risto-cel(겸상적혈구병, 체외) 개발 중
AAV 유전자치료제 ELEVIDYS가 뒤시엔느 근이영양증(DMD)으로 승인; 2025년 11월 FDA는 치명적 간손상 사례 이후 라벨을 갱신하고 박스형 경고를 추가했으며 사용을 보행 가능 환자로 제한했다. 엑손 스키핑 ASO 시리즈도 보유
AAV 유전자치료 선구 기업; HEMGENIX(B형 혈우병, CSL Behring가 상업화) 승인; AMT-130(헌팅턴병, 두개내 투여) 개발 중
AAV 캡시드 플랫폼(NAV)을 라이선스 아웃(Novartis의 Zolgensma가 이 회사의 AAV9 기술을 기반으로 하며 로열티 지급) 및 자사 RGX-202(DMD) 등 파이프라인 보유
희귀질환 유전자치료 포트폴리오(렌티바이러스 체외 + AAV 생체 내); KRESLADI가 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD-I)으로 가속 승인; RP-A501(다논병) 개발 중
VYJUVEK(HSV-1 벡터, COL7A1 국소 전달), 최초로 승인된 재투여 가능 유전자치료제, 이영양성 수포성 표피박리증용; 여러 지역에서 승인
AAV 유전자치료제 SGT-003(DMD, 독자 AAV-SLB101 캡시드)가 3상; 심장 파이프라인도 보유
프라임 편집 플랫폼; PM359(만성 육아종병, 체외)의 초기 임상 데이터가 NEJM에 게재(프라임 편집의 최초 동료 심사 인체 데이터)
2025년부터 순수 생체 내 편집으로 전환, EDIT-401(1회 콜레스테롤 강하, 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증)에 집중
AAV 유전자치료; BBM-H901(중국 최초로 승인된 B형 혈우병 유전자치료제, Takeda China가 상업화)
핵산의약품 · RNA 치료제(siRNA / ASO / mRNA)
단백질이 아닌 RNA에 직접 작용한다: siRNA는 질병 유발 유전자를 침묵시키고, 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 스플라이싱을 조절하며, mRNA는 치료 단백질이나 백신을 암호화한다. GalNAc 간 표적 전달은 siRNA를 대규모 만성질환 적응증으로 이끌었고, 희귀질환과 "불가성약(undruggable)" 표적이 주요 격전지다. 가치 창출은 전달 플랫폼과 화학 IP, 그리고 플랫폼형 라이선스 아웃에 있다.
RNAi/siRNA 상업화에서 가장 깊은 입지로 5건 승인(Amvuttra/Onpattro, Givlaari, Oxlumo, Novartis와 제휴한 Leqvio); 2025년 첫 연간 흑자 달성
안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 플랫폼의 창설 주역; 승인 제품으로 Spinraza(SMA, Biogen에 라이선스), Wainua(ATTR, AZ와), Tryngolza(FCS), Dawnzera 등
mRNA 플랫폼 기업, 3건 승인(Spikevax, mNEXSPIKE, mRESVIA); 파이프라인은 인플루엔자, 개별화 암 신생항원, 희귀질환을 아우름
mRNA 플랫폼; COVID 백신(Comirnaty, Pfizer와 제휴)을 넘어 종양학으로 초점 이동: 개별화 신생항원 BNT122(Roche와 제휴) 및 여러 이중특이성 항체/ADC; CureVac을 인수해 mRNA 종양학 강화
RNAi 기업; 자사 최초로 승인된 siRNA plozasiran(가족성 유미혈증 증후군, FDA 및 중국 NMPA 승인); SHTG 등 3상 시험 진행 중
중국 최초의 소핵산/siRNA 제약사(2007년 설립), 2026년 1월 홍콩 상장; 핵심 파이프라인 RBD4059(FXI 항혈전), B형 간염, 20개 이상의 프로그램
3양식 플랫폼(ASO/siRNA/RNA 편집 AIMer); WVE-006(GalNAc RNA 편집, AATD), WVE-007(비만), WVE-003(헌팅턴, 대립유전자 선택적) 개발 중
RNAi 치료제(종양학/섬유증/미용); STP705(이중 표적, 후기 단계 피부 편평세포암)와 STP707(정맥주사, 고형암) 개발 중
심혈관 중심의 통합형 제약사로 소핵산을 증분 파이프라인으로 운용: AGT-siRNA(원발성 고혈압) 도입 및 자체 PCSK9 다중 양식 추진
항바이러스제로 출발했으며 소핵산을 증분 라이선스 아웃으로 운용: 2026년 GSK에 두 개의 siRNA를 글로벌 라이선스
siRNA(심혈관, 간외 전달 포함); Novartis와 두 차례 siRNA 라이선스(잠재 총액 약 94억 달러)
방사성의약품 · 방사성리간드 치료(RLT)
리간드를 활용해 치료용 동위원소(Lu-177, Ac-225 등)를 종양으로 전달하고 병변 내부에서 방사선을 방출한다: 빠르게 부상하는 신규 종양학 양식. 동위원소의 짧은 반감기 때문에 생산을 환자 가까이에서 해야 하므로 국소 제조와 콜드체인 물류가 극도로 높은 장벽이 되며, 의료용 동위원소의 희소성이 상류 병목이다. 대형 제약사들이 최근 몇 년간 적극적으로 인수해 진입했다.
글로벌 RLT 상업화 선두 기업으로 2건 승인: Pluvicto(Lu-177 PSMA, 전립선암)와 Lutathera(Lu-177 SSTR, 신경내분비종양); 다수의 3상 시험 진행 중. CAR-T Kymriah와 CDK4/6 Kisqali도 보유
미국 PSMA PET 진단 영상(Pylarify)의 선두 기업; M&A를 통해 치료로 확장(Lu-177 Dotatate 방사성 동등 약물, 알츠하이머 영상)
선택적 내부 방사선치료(SIRT)용 이트륨-90(90Y) 레진 미세구(SIR-Spheres); 간암과 대장암 간전이의 이중 적응증을 가진 유일한 FDA 승인 제품; 12개 RDC 개발 중, ITM-11 도입
테라노스틱 방사성의약품 기업; 주력 제품 Illuccix/Gozellix(PSMA PET 영상); Pixclara(교모세포종)와 Zircaix(신장암) 진단 개발 중
중국 핵의학 선두 기업; 방사성의약품 사업은 18F-FDG, 99mTc-MDP 등을 포함; 자회사 Atom HighTech가 PET 방사성의약품을 구축 중
CNNC 그룹 소속; 사업은 방사성의약품, 방사선원, 조사(irradiation), 핵의학 장비를 아우름; 시판 방사성의약품으로 131I, 18F-FDG, 99mTc, 89Sr, 125I 시드 등
원자력 엔지니어링 그룹으로 자회사 BWXT Medical이 방사성의약품/의료용 동위원소를 위탁 제조; NorthStar와 Ac-225 공급 계약 체결
알파 동위원소 Pb-212 플랫폼 방사성의약품 개발 기업(임상 단계); VMT-α-NET(SSTR2, 신경내분비종양), VMT01(흑색종) 등 개발 중
치료용 방사성동위원소 공급사로 다수의 RLT 바이오텍에 Ac-225와 무담체 첨가(no-carrier-added) Lu-177을 공급; GMP 생산라인 지속 확장
중국 혁신 방사성의약품 기업; 4개 핵심 자산을 포함한 15개 자산 파이프라인, 진단용 방사성의약품 1개 상업화; 2025년 5월 홍콩거래소에 상장 신청
신경퇴행성질환 및 중추신경계(CNS)
알츠하이머, 파킨슨, ALS, 헌팅턴: 의학에서 가장 어려운 "미해결" 프런티어. 역사적으로 이 분야의 실패율이 극도로 높아 소수의 승인 자산이 희소한 상업적 위상을 지닌다. 항아밀로이드 항체, ASO, 신경정신과 약물이 현재의 주축을 이룬다. (이 계층은 승인/파이프라인 사실과 상업적 해자만 기술하며, 효능 논쟁을 판정하지 않는다.)
초기 증상성 알츠하이머로 승인된 항아밀로이드 항체 Kisunla(donanemab)(중국, 일본, 영국 등에서 승인)
Eisai와 Leqembi(lecanemab, 초기 알츠하이머, 50개 이상 국가 승인)에서 제휴; Qalsody(SOD1-ALS, ASO, Ionis로부터 라이선스); Spinraza(SMA)
Leqembi(lecanemab)의 글로벌 주개발자/등록자로 Biogen과 공동 상업화; 피하주사 제형 진행 중
Ingrezza(VMAT2 억제제, 지연성 운동이상증), Crenessity; M4 작용제(조현병, 3상), 우울증 등 개발 중
베테랑 CNS 기업: Vimpat/Briviact(뇌전증), Fintepla(희귀 뇌전증); Neurona를 인수해 뇌전증 세포치료로 진출
Nuplazid(파킨슨병 정신증, 해당 적응증의 유일한 승인 약물), Daybue(레트 증후군)
9개 시판 제품을 갖춘 CNS 전문 상업 플랫폼(ADHD용 Qelbree, 파킨슨 시리즈, 산후우울증용 Zurzuvae, Sage로부터 인수)
정신과/신경과를 주력선의 하나로 운영; 1류 신약 dexmecamylamine(불면증)이 승인되어 보험급여 목록에 등재; P2B001(파킨슨) 중국 권리 도입
마취/진통과 CNS의 이중 초점; CNS는 항정신병약, 항우울제, 파킨슨을 아우르며 여러 1류 혁신신약 개발 중
혈액뇌관문 TransportVehicle 전달 플랫폼; 첫 시판 약물은 헌터 증후군용이며 tau, LRRK2, PGRN을 아우르는 CNS 프로그램 개발 중
prasinezumab(항알파-시누클레인, 파킨슨, Roche와 3상)에 집중; 구조조정 이후 파이프라인 축소
희귀질환 전문 · 희귀의약품 플랫폼
희귀/고아 질환을 주력 사업으로 하는 전문 제약사: 낭포성 섬유증, 효소 대체(리소좀 축적 질환), FcRn 자가면역질환, 희귀 신장/간 질환. 사업 모델은 좁은 환자군 × 매우 높은 가격 × 장기 투여 + 규제상 독점권 + 점유율을 잠그는 진단 식별 네트워크다. 다수의 벤치마크(Alexion, Apellis)는 이미 대형 제약사에 인수되었다.
낭포성 섬유증(CF)의 글로벌 선두 기업(대표 제품 Trikafta/Kaftrio, 차세대 ALYFTREK); Casgevy(CRISPR와 제휴)와 비오피오이드 진통제 JOURNAVX를 통해 확장 중
FcRn 항체 치료의 선두 기업; 대표 제품 Vyvgart(efgartigimod)가 전신 중증근무력증, CIDP 등 자가면역 희귀질환으로 승인
희귀 폐질환 전문 기업; ARIKAYCE(난치성 MAC 폐질환) 및 BRINSUPRI(brensocatib)가 비낭포성 섬유증 기관지확장증 치료제로 승인
유럽 희귀의약품 전문 선두 기업; 혈액학(혈우병 Elocta/Alprolix), 면역학(ITP, HLH, 염증)에 집중, RSV 예방제 Beyfortus의 로열티도 보유
효소 대체(ERT) 및 희귀 유전질환 플랫폼; VOXZOGO(연골무형성증의 유일한 승인 약물) 및 여러 리소좀 축적 질환 ERT; Amicus 인수 계획
일본 최대 제약사; Shire 인수 이후 희귀질환과 혈장 유래 제품이 핵심 축이 됨(혈우병, 유전성 대사질환, 면역학)
초희귀질환 전문 기업; Crysvita(X연관 저인산혈증)와 Dojolvi를 포함한 4개 시판 제품; 여러 AAV 유전자치료 개발 중
희귀 신장질환 전문 기업; FILSPARI(sparsentan)가 IgA 신병증으로 승인되었고 국소성 분절성 사구체경화증으로도 승인(해당 적응증의 최초 승인 약물)
희귀 담즙정체성 간질환 전문 기업; LIVMARLI(IBAT 억제제, 알라질 증후군/PFIC), CHOLBAM, CTEXLI
중국 희귀질환/희귀종양 바이오텍; 상업화 제품으로 Hunterase(헌터 증후군 ERT), Guirunning(고셔병), NERLYNX 등
중국 유전성 희귀질환 플랫폼 바이오텍; Agamree(vamorolone, DMD, 중국 승인) 상업화
진단 · 조기 선별 · 액체생검 · MRD
난치성 질환을 정복하기 위한 전제는 "먼저 발견하기"다: 다중암 조기 검출(MCED), ctDNA 액체생검, 미세잔존질환(MRD) 모니터링, 그리고 치료를 안내하는 동반진단(CDx)이다. 해자는 임상 근거와 가이드라인 등재, 보험급여, 검사실 네트워크 규모, 그리고 제약사와의 동반진단 연계에 있다.
대장암 분변 DNA 조기 선별 Cologuard / 차세대 Cologuard Plus; 다중암 조기 검출 혈액 검사 Cancerguard; 유방암 재발 위험용 Oncotype DX
종양 MRD/재발 모니터링 Signatera(개인 맞춤형 종양 정보 기반 ctDNA); 산전 선별 Panorama와 이식 거부 모니터링도 보유
ctDNA 액체생검 및 동반진단 Guardant360 / MRD 모니터링 Reveal; Shield 혈액 검사가 1차 대장암 선별로 FDA 승인
종양/유전성 유전자 검사 및 멀티모달 임상 데이터 플랫폼(유전자 진단 및 제약사 대상 데이터 라이선싱); MRD 모니터링으로 진출 중
다중암 조기 검출(MCED) 혈액 검사 Galleri, 단일 채혈로 여러 암을 선별; 2024년 Illumina에서 분사해 독립 상장
분자 진단 시료 전처리 및 검출 도구 및 동반진단 therascreen 시리즈(여러 FDA 승인 치료제와 짝지어진 CDx)
혈액암(다발성 골수종/B-ALL/CLL)을 위한 최초/유일의 FDA 승인(IVD) MRD 검사 clonoSEQ; Illumina와 제휴해 유통
종양 정밀의료 분자 진단 시약(PCR/NGS/IHC/FISH), 표적에서 면역까지 동반진단을 아우름; 다국적 제약사와 CDx 파트너십
유전체 진단: 전립선암 Decipher(재발 위험 계층화)와 갑상선 결절 Afirma(양성-악성 감별)
유전성 암 유전자 검사(myRisk) 및 동반진단 및 산전/정신과 약물유전체학
암 치료 선택(CDx) 유전자 검사; 중앙 검사실, 병원 내, 제약 R&D 서비스의 3개 부문(참고: 중국개념주 HFCAA 감사 리스크에 노출)
비침습적 산전 검사(NIPT) 및 감염병, 종양학 등을 위한 멀티오믹스 검사 서비스; 대규모 생식 건강/유전자 시퀀싱 플랫폼
인에이블링 도구 및 CGT 제조 · 전달
프런티어 치료제가 환자에게 도달하게 하는 곡괭이와 삽의 기반: 시퀀서(유전자를 읽기 위함), LNP/AAV 전달(약물을 세포 안으로 넣기 위함), 바이러스 벡터 및 세포/유전자치료(CGT) CDMO, 그리고 바이오프로세스 소모품이다. CGT 제조 생산능력은 희소하고 공장 구축에 수년이 걸려 가장 빠듯한 병목이 되며, 진정한 순수 사업형 상장 기업은 사실상 드물다(대부분 인수되었거나 비상장).
단편 읽기(short-read) 유전자 시퀀싱의 글로벌 선두 기업(NovaSeq X 플랫폼)으로 진단, 동반진단, CGT 워크플로를 지원; 2024년 GRAIL 분사
세계 최대 규모의 바이오의약품 CDMO 중 하나로 거대분자, 완제의약품, 바이오접합(ADC), 세포 및 유전자치료를 아우름; 160개 이상의 CGT 고객 지원
바이오프로세스 장비 및 일회용 소모품의 글로벌 선두 기업; BIA Separations를 통해 바이러스/플라스미드/mRNA 정제에 집중; 통합형 자가 세포치료 플랫폼 제공
CGT에 집중하는 바이러스 벡터 전문 CDMO로 렌티바이러스(LVV) 및 AAV 벡터 개발과 GMP 제조를 제공; BMS의 다년간 공급사
핵심 바이오프로세스 상류 소모품/시스템(Protein A 친화 리간드 및 레진, TFF 여과, 크로마토그래피 시스템); AAV 전용 크로마토그래피 레진 제공
생명과학 시약 및 분석 기기; R&D Systems가 CGT 제조에 필수적인 GMP 등급 사이토카인/성장인자를 공급; Simple Western 단백질 분석
ProBio 사업부가 거대분자/CGT CDMO로 플라스미드, 바이러스 벡터, mRNA, 핵산의약품에 대해 IND부터 상업화까지 전체 CMC를 담당
중국의 선도적 국산화 시퀀서 제조사(DNBSEQ 기술); 2022년 Illumina와의 글로벌 특허 소송 합의 이후 해외 시장에 진입
자사 LUNAR 지질 나노입자(LNP) 및 STARR 자가증폭 mRNA(sa-mRNA) 플랫폼; KOSTAIVE는 승인되어 상업화된 sa-mRNA 백신(CSL과 제휴)
장편 읽기(long-read, HiFi/SMRT) 시퀀싱 선두 기업으로 Revio 플랫폼과 벤치탑형 Vega 보유
기반 LNP 전달 특허를 보유; 비상장사 Genevant와 함께 mRNA 백신 제조사들에 대해 특허권을 주장(2026년 Moderna와 대규모 합의 도달)
핵심 mRNA LNP 전달 공급사로 임상 검증된 LNP가 Pfizer-BioNTech COMIRNATY COVID 백신에 사용됨; Pfizer와 라이선스 계약 체결
통합형 CGT 제조 도구 강자: CliniMACS Prodigy(자기 세포 분리, 배양, 형질도입 폐쇄 시스템), 렌티바이러스 벡터, 자체 CGT CDMO