Онкология · Редкие заболевания · Рубежи трудноизлечимых болезней
Таргетная / иммунная / клеточная / генная / нуклеиновокислотная терапия и радиофармпрепараты: карта передовых методов лечения болезней с высокой неудовлетворённой потребностью, а также мировых и китайских компаний, которые их создают
«Рак, редкие болезни и состояния, которые медицина всё ещё не умеет лечить» — это то, что в отрасли называют высокой неудовлетворённой медицинской потребностью. Эта страница группирует материал не по болезням. Она раскладывает по десяти слоям передовые терапевтические модальности, направленные на эти проблемы: прецизионную онкологию (таргетные малые молекулы / ADC), противоопухолевую иммунотерапию (ингибиторы контрольных точек / биспецифические антитела), клеточную терапию (CAR-T), генную терапию и редактирование генома, нуклеиновокислотные препараты (siRNA / ASO / mRNA), радиофармпрепараты, далее нейродегенерацию (ЦНС) и специалистов по редким заболеваниям, и наконец два фундаментных слоя — «увидеть первым» (диагностика и ранний скрининг) и «продавать кирки и лопаты» (инструменты-энейблеры / производство CGT). Каждый слой перечисляет ведущих мировых и китайских разработчиков инновационных препаратов с их фактическим терапевтическим фокусом и коммерческим рвом (платформенные барьеры, коммерческое положение одобренных активов, ценообразование орфанных препаратов, экономика однократного лечения, барьеры производства и доставки, лицензирование). Это фактическая карта отрасли. Она не является медицинской консультацией, не является инвестиционной рекомендацией и не содержит прогнозов эффективности или доходности.
Прецизионная онкология · Таргетные малые молекулы и ADC
Рабочая лошадка современного лечения рака: ингибиторы киназ (EGFR/ALK/BTK/CDK4-6/KRAS и другие) точно бьют по драйверным мутациям, а конъюгаты антитело-препарат (ADC) используют антитело для доставки химиотерапевтической нагрузки прямо в опухоль. Китай стал одним из мировых полюсов в области ADC (Kelun-Biotech, RemeGen, Baili-Bio, Duality), опираясь на платформенные технологии и крупные зарубежные лицензионные сделки.
Совместно разрабатывает и коммерциализирует ADC против HER2 Enhertu и ADC против TROP2 Datroway с Daiichi Sankyo; собственный EGFR TKI Tagrisso является таргетной основой терапии при раке лёгкого
Создатель платформы ADC DXd; изобретатель и соразработчик/производитель ADC против HER2 Enhertu и ADC против TROP2 Datroway; ADC DXd против B7-H3 и HER3 в разработке
Приобрела пионера ADC компанию Seagen примерно за $43 миллиарда, добавив ADC против Nectin-4 Padcev, ADC против CD30 Adcetris и TKI против HER2 Tukysa
ADC против TROP2 sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) одобрен в Китае по нескольким показаниям; права за пределами Большого Китая лицензированы Merck (MSD) для глобальной III фазы
ADC против HER2 disitamab vedotin (RC48) условно одобрен в Китае при раке желудка и других показаниях; расширяется в первую линию уротелиальной карциномы и другие показания
ADC против c-Met Emrelis получил ускоренное одобрение при ранее леченном неплоскоклеточном НМРЛ; владеет ADC против FRα Elahere (рак яичников) благодаря приобретению ImmunoGen
Биспецифический ADC против EGFR×HER3 BL-B01D1 в нескольких испытаниях III фазы; в 2023 году заключила лицензионную сделку с BMS примерно на $8.4 миллиарда
Компания платформы ADC нового поколения; ADC против HER2 DB-1303 и другие мультитаргетные ADC в разработке; несколько лицензионных сделок с BioNTech, GSK и другими
Интегрированный лидер инновационных препаратов; одобрен TKI против HER2 pyrotinib, а также ADC против HER2 SHR-A1811 и ряд других кандидатов ADC/таргетной терапии в разработке
TKI против инсерции в экзоне 20 EGFR sunvozertinib (ZEGFROVY) получил ускоренное одобрение FDA у ранее леченных пациентов; продвигается NDA для первой линии
TKI против EGFR icotinib и TKI против ALK ensartinib (Ensacove, одобрен FDA при ALK+ НМРЛ)
Ингибитор BCR-ABL третьего поколения olverembatinib одобрен в Китае при ХМЛ с мутацией T315I; продвигается регистрационная III фаза в США
Ингибитор VEGFR fruquintinib (лицензирован за рубежом Takeda как FRUZAQLA) и TKI против MET Orpathys (в партнёрстве с AZ)
Противоопухолевая иммунотерапия · Ингибиторы контрольных точек и биспецифические антитела
Высвободить или перенаправить иммунную систему против опухоли: ингибиторы контрольных точек PD-1/PD-L1 (Keytruda/Opdivo) снимают тормоз с иммунитета, а биспецифические антитела (активаторы Т-клеток, PD-1×VEGF) одновременно захватывают иммунную клетку и опухоль. Китайские Akeso, BeiGene, Innovent и Junshi достигли мировой конкурентоспособности в этой модальности.
Keytruda (pembrolizumab), ингибитор PD-1, одобренный по десяткам показаний; подкожная форма одобрена в 2025 году
Opdivo (PD-1), Yervoy (CTLA-4), Opdualag (комбинация PD-1+LAG-3); одобрен подкожный Opdivo
Два одобренных биспецифика: cadonilimab (PD-1×CTLA-4) и ivonescimab (PD-1×VEGF); права на ivonescimab за рубежом лицензированы Summit
Биспецифики при множественной миеломе Tecvayli (BCMA×CD3) и Talvey (GPRC5D×CD3); владеет препаратом для ЦНС Caplyta благодаря приобретению Intra-Cellular
Пионер платформы BiTE (биспецифический активатор Т-клеток): Blincyto (CD3×CD19), Imdelltra (DLL3×CD3, мелкоклеточный рак лёгкого ES-SCLC)
Tecentriq (PD-L1, включая подкожную форму); владеет ADC (Kadcyla/Polivy) и диагностикой (Foundation Medicine) благодаря Genentech
Libtayo (PD-1) одобрен при распространённом НМРЛ, плоскоклеточном раке кожи и других показаниях; комбинация с fianlimab (LAG-3) в разработке
Tislelizumab (PD-1) одобрен в Китае примерно по десяти показаниям, продвигается регистрация в США/ЕС; в 2025 году переименована в BeOne, тикер в США BGNE→ONC
Sintilimab (PD-1, в партнёрстве с Eli Lilly) одобрен в Китае по нескольким показаниям; заключила глобальное стратегическое онкологическое партнёрство с Pfizer
Toripalimab (PD-1) одобрен по нескольким показаниям в Китае; Loqtorzi одобрен FDA при раке носоглотки (разработанный и произведённый в Китае инновационный биопрепарат, вышедший за рубеж)
Serplulimab (PD-1) одобрен в ЕС при мелкоклеточном раке лёгкого; выход за рубеж и закрепление в нишевых опухолях; портфель биоаналогов обеспечивает денежный поток
Владеет правами на разработку и коммерциализацию препарата Akeso ivonescimab (биспецифик PD-1×VEGF) в США/Канаде/Европе/Японии, с продвижением глобальной III фазы
Клеточная терапия · CAR-T / TCR-T / TIL / NK
Иммунные клетки пациента (аутологичные) или донора (аллогенные) перепрограммируют ex vivo, а затем реинфузируют для атаки на опухоль. После того как Kymriah открыл эру CAR-T, несколько препаратов сейчас одобрены при раке крови, и область расширяется в солидные опухоли (CLDN18.2), аутоиммунные заболевания и «готовые» аллогенные подходы. Сложность производства и холодовая цепь — ключевые барьеры и источник ограничений по цене и мощностям.
Владеет Yescarta/Tecartus (CAR-T против CD19) через дочернюю Kite; в 2026 году приобретает Arcellx, чтобы получить полный контроль над CAR-T против BCMA anito-cel; также имеет ADC против TROP2 Trodelvy
Сотрудничает с Johnson & Johnson по Carvykti (cilta-cel, CAR-T против BCMA) при множественной миеломе, уже коммерциализирован в нескольких странах; CAR-T против DLL3 для солидных опухолей в разработке
Терапия опухоль-инфильтрирующими лимфоцитами (TIL) Amtagvi (lifileucel) одобрена при ранее леченной распространённой меланоме, с одобрениями в нескольких регионах
CAR-T против BCMA zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel) одобрен в Китае при множественной миеломе; NDA для CAR-T против CLDN18.2 satri-cel для солидных опухолей принята с приоритетным рассмотрением NMPA
CAR-T против CD19 relmacabtagene autoleucel (relma-cel) одобрен в Китае при нескольких B-клеточных лимфомах; расширяется в аутоиммунные заболевания (СКВ/ССД)
Разработчик аллогенной (готовой) CAR-T; ведущий актив cema-cel (CD19, консолидация первой линии при LBCL, опорная II фаза) и двухтаргетный аутоиммунный актив
Аллогенная CAR-T на основе CRISPR (chRDNA); CB-010 (CD19) и CB-011 (BCMA, дизайн иммунного маскирования) в разработке
Платформа готовой NK/Т-клеточной терапии на основе iPSC; FT819 (iPSC-CD19 CAR-T, аутоиммунная) и другие в разработке
Иммуноклеточная терапия; ключевой актив EAL (активированные аутологичные лимфоциты для профилактики послеоперационного рецидива при раке печени, получил статус прорывной терапии) и CAR-T в разработке
Генная терапия и редактирование генома
Два пути, построенных на однократном введении и направленных в основном на редкие моногенные заболевания: векторы AAV/вирусные «добавляют» рабочий ген, а редактирование генома (CRISPR/редактирование оснований/прайм-редактирование) точно «переписывает» болезнетворную мутацию. Casgevy стал первой одобренной терапией на основе CRISPR. Захват стоимости лежит в IP на капсиды/ферменты-редакторы, барьерах доставки и мощностей, а также в ценообразовании и платёжных инновациях вокруг однократного лечения.
Сотрудничает с Vertex по CASGEVY (exa-cel), первой одобренной терапии редактирования генома CRISPR/Cas9 (серповидноклеточная анемия, трансфузионнозависимая β-талассемия); редактирование in vivo в разработке
Лидер в редактировании CRISPR in vivo; nex-z (доставка LNP, нокдаун TTR в печени, ATTR-амилоидоз) в III фазе; также имеет актив против наследственного ангионевротического отёка
Лидер в редактировании оснований; BEAM-302 (in vivo, дефицит альфа-1-антитрипсина) и risto-cel (серповидноклеточная анемия, ex vivo) в разработке
Генная терапия на основе AAV ELEVIDYS одобрена при миодистрофии Дюшенна (DMD); в ноябре 2025 года FDA обновило инструкцию после случаев фатального поражения печени, добавило предупреждение в чёрной рамке и ограничило применение амбулаторными пациентами. Также имеет серию ASO с пропуском экзона
Пионер генной терапии на основе AAV; одобрен HEMGENIX (гемофилия B, коммерциализирован CSL Behring); AMT-130 (болезнь Гентингтона, внутричерепное введение) в разработке
Лицензирует свою платформу капсидов AAV (NAV) (Zolgensma от Novartis построен на её технологии AAV9 и выплачивает роялти), а также собственный RGX-202 (DMD) и другой пайплайн
Портфель генной терапии редких заболеваний (лентивирусная ex vivo + AAV in vivo); KRESLADI получил ускоренное одобрение при тяжёлом дефиците адгезии лейкоцитов (LAD-I); RP-A501 (болезнь Данона) в разработке
VYJUVEK (вектор HSV-1, местная доставка COL7A1), первая одобренная генная терапия с возможностью повторного введения, при дистрофическом буллёзном эпидермолизе; одобрена в нескольких регионах
Генная терапия на основе AAV SGT-003 (DMD, собственный капсид AAV-SLB101) в III фазе; также имеет кардиологический пайплайн
Платформа прайм-редактирования; PM359 (хроническая гранулёматозная болезнь, ex vivo) с ранними клиническими данными, опубликованными в NEJM (первые рецензируемые данные о прайм-редактировании у человека)
С 2025 года переключилась исключительно на редактирование in vivo, сосредоточившись на EDIT-401 (однократное снижение холестерина, гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия)
Генная терапия на основе AAV; BBM-H901 (первая одобренная в Китае генная терапия гемофилии B, коммерциализирована Takeda China)
Нуклеиновокислотные препараты · РНК-терапевтика (siRNA / ASO / mRNA)
Действуют непосредственно на РНК, а не на белок: siRNA замолкает болезнетворный ген, антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) модулируют сплайсинг, а mRNA кодирует терапевтический белок или вакцину. Доставка к печени с помощью GalNAc вывела siRNA в крупные показания при хронических заболеваниях, а орфанные болезни и «недрагируемые» мишени остаются главным полем боя. Захват стоимости лежит в платформе доставки и химическом IP, а также в платформенном лицензировании.
Самый глубокий опыт коммерциализации RNAi/siRNA, с пятью одобрениями (Amvuttra/Onpattro, Givlaari, Oxlumo, а также Leqvio в партнёрстве с Novartis); первая полная годовая прибыль в 2025 году
Основоположник платформы антисмысловых олигонуклеотидов (ASO); среди одобрений Spinraza (СМА, лицензирован Biogen), Wainua (ATTR, с AZ), Tryngolza (FCS) и Dawnzera
Компания платформы mRNA, с тремя одобрениями (Spikevax, mNEXSPIKE, mRESVIA); пайплайн охватывает грипп, индивидуализированные опухолевые неоантигены и редкие заболевания
Платформа mRNA; помимо вакцины против COVID (Comirnaty, в партнёрстве с Pfizer) фокус сместился на онкологию: индивидуализированный неоантиген BNT122 (в партнёрстве с Roche) и несколько биспецификов/ADC; приобрела CureVac для усиления онкологического направления mRNA
Компания RNAi; первая собственная одобренная siRNA plozasiran (синдром семейной хиломикронемии, одобрен FDA и NMPA Китая); испытания III фазы при SHTG и других показаниях продвигаются
Самый ранний в Китае разработчик малых нуклеиновокислотных/siRNA препаратов (основан в 2007 году), листинг в Гонконге в январе 2026 года; ключевой пайплайн RBD4059 (антитромботический против FXI), гепатит B и более 20 программ
Платформа трёх модальностей (ASO/siRNA/редактирование РНК AIMer); WVE-006 (редактирование РНК GalNAc, AATD), WVE-007 (ожирение) и WVE-003 (болезнь Гентингтона, аллель-селективный) в разработке
Терапевтика RNAi (онкология/фиброз/эстетика); STP705 (двухтаргетный, поздняя стадия плоскоклеточного рака кожи) и STP707 (внутривенный, солидные опухоли) в разработке
Интегрированный разработчик препаратов с центром на сердечно-сосудистых заболеваниях, с малыми нуклеиновыми кислотами в качестве дополнительного пайплайна: лицензированный AGT-siRNA (первичная гипертензия) и собственная мультимодальная разработка PCSK9
Начинала с противовирусных препаратов, с малыми нуклеиновыми кислотами в качестве дополнительного лицензирования: глобальная лицензия 2026 года для GSK на две siRNA
siRNA (сердечно-сосудистые, включая внепечёночную доставку); два раунда лицензирования siRNA с Novartis (потенциально в сумме около $9.4 миллиарда)
Радиофармпрепараты · Радиолигандная терапия (RLT)
Используют лиганд для доставки терапевтического изотопа (Lu-177, Ac-225 и других) к опухоли, высвобождая излучение внутри очага: быстро растущая новая онкологическая модальность. Короткий период полураспада изотопов вынуждает производить их близко к пациенту, что делает локализованное производство и логистику холодовой цепи крайне высоким барьером; дефицит медицинских изотопов — это узкое место в верхнем звене. В последние годы крупная фарма активно скупает вход на этот рынок.
Мировой лидер коммерциализации RLT, с двумя одобрениями: Pluvicto (Lu-177 PSMA, рак простаты) и Lutathera (Lu-177 SSTR, нейроэндокринные опухоли); несколько испытаний III фазы продвигаются. Также владеет CAR-T Kymriah и CDK4/6 Kisqali
Лидер в США в диагностической визуализации PSMA PET (Pylarify); выходит в терапию через M&A (радиоэквивалентный препарат Lu-177 Dotatate, визуализация при болезни Альцгеймера)
Иттрий-90 (90Y) смоляные микросферы (SIR-Spheres) для селективной внутренней лучевой терапии (SIRT); единственный одобренный FDA продукт с двойным показанием при раке печени и колоректальных метастазах в печень; 12 RDC в разработке, лицензированный ITM-11
Тераностическая радиофармацевтическая компания; ведущие продукты Illuccix/Gozellix (визуализация PSMA PET); диагностика Pixclara (глиома) и Zircaix (рак почки) в разработке
Лидер ядерной медицины Китая; радиофармацевтический бизнес включает 18F-FDG, 99mTc-MDP и другие; дочерняя Atom HighTech развивает PET-радиофармпрепараты
Часть группы CNNC; бизнес охватывает радиофармпрепараты, источники излучения, облучение и ядерное медицинское оборудование; среди выводимых на рынок радиофармпрепаратов 131I, 18F-FDG, 99mTc, 89Sr и зёрна 125I
Ядерно-инженерная группа, дочерняя компания которой BWXT Medical производит радиофармпрепараты/медицинские изотопы по контракту; подписала соглашение о поставке Ac-225 с NorthStar
Разработчик радиофармпрепаратов на платформе альфа-изотопа Pb-212 (клиническая стадия); VMT-α-NET (SSTR2, нейроэндокринные опухоли), VMT01 (меланома) и другие в разработке
Поставщик терапевтических радиоизотопов, предоставляющий Ac-225 и Lu-177 без носителя нескольким биотех-компаниям в области RLT; производственные линии GMP постоянно расширяются
Китайская инновационная радиофармацевтическая компания; пайплайн из 15 активов, включая 4 ключевых, с одним коммерциализированным диагностическим радиофармпрепаратом; подала заявку на Гонконгскую биржу в мае 2025 года
Нейродегенерация и центральная нервная система (ЦНС)
Болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, БАС, болезнь Гентингтона: самый трудный «нерешаемый» рубеж медицины. Исторический уровень неудач здесь крайне высок, поэтому немногие одобренные активы обладают редким коммерческим положением. Антиамилоидные антитела, ASO и нейропсихиатрические препараты составляют нынешнюю опору. (Этот слой излагает только факты об одобрениях/пайплайне и коммерческих рвах; он не выносит суждений в спорах об эффективности.)
Kisunla (donanemab), антиамилоидное антитело, одобренное при ранней симптоматической болезни Альцгеймера (одобрено в Китае, Японии, Великобритании и других)
Сотрудничает с Eisai по Leqembi (lecanemab, ранняя болезнь Альцгеймера, одобрен более чем в 50 странах); Qalsody (SOD1-БАС, ASO, лицензирован у Ionis); Spinraza (СМА)
Ведущий разработчик/регистрант Leqembi (lecanemab) в мире, совместно коммерциализирует с Biogen; подкожная форма продвигается
Ingrezza (ингибитор VMAT2, поздняя дискинезия), Crenessity; агонист M4 (шизофрения, III фаза), депрессия и другие в разработке
Ветеран в области ЦНС: Vimpat/Briviact (эпилепсия), Fintepla (редкая эпилепсия); приобрела Neurona для выхода в клеточную терапию эпилепсии
Nuplazid (психоз при болезни Паркинсона, единственный одобренный препарат по этому показанию), Daybue (синдром Ретта)
Специализированная коммерческая платформа в области ЦНС с 9 выводимыми на рынок продуктами (Qelbree при СДВГ, серия при болезни Паркинсона, Zurzuvae при послеродовой депрессии, приобретённый у Sage)
Психиатрия/неврология как одна из основных линий; новый препарат класса 1 dexmecamylamine (бессонница) одобрен и включён в перечень возмещения; лицензированы права в Китае на P2B001 (болезнь Паркинсона)
Двойной фокус на анестезии/анальгезии и ЦНС; ЦНС охватывает антипсихотики, антидепрессанты и болезнь Паркинсона, с несколькими инновационными препаратами класса 1 в разработке
Платформа доставки через гематоэнцефалический барьер TransportVehicle; первый выводимый на рынок препарат — при синдроме Хантера, с программами для ЦНС, охватывающими tau, LRRK2 и PGRN, в разработке
Сосредоточена на prasinezumab (анти-альфа-синуклеин, болезнь Паркинсона, III фаза с Roche); пайплайн сужен после реструктуризации
Специализация на редких заболеваниях · Платформы орфанных препаратов
Специализированные разработчики препаратов, основной бизнес которых — редкие/орфанные заболевания: муковисцидоз, заместительная ферментная терапия (лизосомные болезни накопления), аутоиммунные заболевания FcRn, редкие болезни почек/печени. Бизнес-модель — узкий пул пациентов × очень высокое ценообразование × долгосрочное введение + регуляторная эксклюзивность + сеть диагностической идентификации, закрепляющая долю рынка. Многие из эталонов (Alexion, Apellis) уже приобретены крупной фармой.
Мировой лидер в области муковисцидоза (CF) (флагман Trikafta/Kaftrio, следующее поколение ALYFTREK); расширяется через Casgevy (в партнёрстве с CRISPR) и неопиоидный анальгетик JOURNAVX
Лидер в терапии антителами FcRn; флагман Vyvgart (efgartigimod) одобрен при генерализованной миастении, ХВДП и других аутоиммунных редких заболеваниях
Специалист по редким заболеваниям лёгких; ARIKAYCE (рефрактерное заболевание лёгких, вызванное MAC), а также BRINSUPRI (brensocatib), одобренный как средство лечения бронхоэктазов, не связанных с муковисцидозом
Европейский лидер в области орфанных препаратов; сосредоточена на гематологии (гемофилия Elocta/Alprolix), иммунологии (ИТП, ГЛГ, воспаление), а также роялти на профилактический препарат против RSV Beyfortus
Платформа заместительной ферментной терапии (ERT) и редких генетических заболеваний; VOXZOGO (единственный одобренный препарат при ахондроплазии), а также несколько ERT при лизосомных болезнях накопления; планирует приобрести Amicus
Крупнейший разработчик препаратов Японии; после приобретения Shire редкие заболевания и продукты из плазмы стали ключевой опорой (гемофилия, наследственные метаболические болезни, иммунология)
Специалист по сверхредким заболеваниям; 4 выводимых на рынок продукта, включая Crysvita (X-сцепленная гипофосфатемия) и Dojolvi; несколько генных терапий на основе AAV в разработке
Специалист по редким заболеваниям почек; FILSPARI (sparsentan) одобрен при IgA-нефропатии, а также одобрен при фокально-сегментарном гломерулосклерозе (первый одобренный препарат по этому показанию)
Специалист по редким холестатическим заболеваниям печени; LIVMARLI (ингибитор IBAT, синдром Алажиля/PFIC), CHOLBAM, CTEXLI
Китайская биотех-компания в области редких заболеваний/редких опухолей; среди коммерциализированных продуктов Hunterase (ERT при синдроме Хантера), Guirunning (болезнь Гоше) и NERLYNX
Китайская платформенная биотех-компания в области наследственных редких заболеваний; коммерциализирован Agamree (vamorolone, DMD, одобрен в Китае)
Диагностика · Ранний скрининг · Жидкостная биопсия · MRD
Предпосылка для победы над трудноизлечимыми болезнями — «увидеть первым»: ранняя детекция множественных видов рака (MCED), жидкостная биопсия ctDNA, мониторинг минимальной остаточной болезни (MRD) и сопутствующая диагностика (CDx), направляющая терапию. Ров лежит в клинических доказательствах и включении в руководства, возмещении, масштабе лабораторной сети и связях сопутствующей диагностики с разработчиками препаратов.
Ранний скрининг колоректального рака по ДНК кала Cologuard / следующее поколение Cologuard Plus; анализ крови для ранней детекции множественных видов рака Cancerguard; Oncotype DX для оценки риска рецидива рака молочной железы
Мониторинг MRD/рецидива опухоли Signatera (персонализированная ctDNA на основе данных об опухоли); также пренатальный скрининг Panorama и мониторинг отторжения трансплантата
Жидкостная биопсия ctDNA, а также сопутствующая диагностика Guardant360 / мониторинг MRD Reveal; анализ крови Shield одобрен FDA в качестве скрининга колоректального рака первой линии
Онкологическое/наследственное генетическое тестирование, а также мультимодальная платформа клинических данных (генетическая диагностика плюс лицензирование данных разработчикам препаратов); выходит в мониторинг MRD
Анализ крови для ранней детекции множественных видов рака (MCED) Galleri, скрининг множественных видов рака по одному забору крови; выделен из Illumina для независимого листинга в 2024 году
Инструменты молекулярной диагностики для подготовки образцов и детекции, а также серия сопутствующей диагностики therascreen (парные CDx для нескольких одобренных FDA терапий)
clonoSEQ, первый/единственный одобренный FDA (IVD) тест MRD при раке крови (множественная миелома/B-ALL/ХЛЛ); распространяется в партнёрстве с Illumina
Реагенты молекулярной диагностики прецизионной онкологии (PCR/NGS/IHC/FISH), охватывающие сопутствующую диагностику от таргетной до иммунной; партнёрства CDx с транснациональными разработчиками препаратов
Геномная диагностика: рак простаты Decipher (стратификация риска рецидива) и узлы щитовидной железы Afirma (различение доброкачественных и злокачественных)
Генетическое тестирование наследственного рака (myRisk), а также сопутствующая диагностика и пренатальная/психиатрическая фармакогеномика
Генетическое тестирование для выбора лечения рака (CDx); три сегмента — центральная лаборатория, внутрибольничный и услуги фарм-НИОКР (примечание: подвержена риску аудита HFCAA для китайских компаний)
Неинвазивное пренатальное тестирование (NIPT), а также мультиомные услуги тестирования при инфекционных заболеваниях, онкологии и других направлениях; крупная платформа репродуктивного здоровья/секвенирования генов
Инструменты-энейблеры и производство CGT · Доставка
Базис «кирок и лопат», который позволяет передовым методам лечения дойти до пациентов: секвенаторы (для чтения генов), доставка LNP/AAV (для доставки препарата в клетку), CDMO вирусных векторов и клеточной/генной терапии (CGT), а также расходные материалы для биопроцессов. Мощности по производству CGT в дефиците, а строительство заводов занимает годы, что делает это самым узким местом; по-настоящему чистых публичных игроков в этой области на деле немного (большинство приобретены или частные).
Мировой лидер в секвенировании генов с короткими прочтениями (платформа NovaSeq X), поддерживающий рабочие процессы диагностики, сопутствующей диагностики и CGT; выделил GRAIL в 2024 году
Один из крупнейших в мире CDMO биопрепаратов, охватывающий крупные молекулы, готовые лекарственные формы, биоконъюгацию (ADC), а также клеточную и генную терапию; обслуживает более 160 клиентов в области CGT
Мировой лидер в оборудовании для биопроцессов и одноразовых расходных материалах; сосредоточен на очистке вирусов/плазмид/mRNA через BIA Separations; предлагает интегрированную платформу аутологичной клеточной терапии
Специализированный CDMO вирусных векторов, ориентированный на CGT, предлагающий разработку и GMP-производство лентивирусных (LVV) и AAV-векторов; многолетний поставщик BMS
Ключевые расходные материалы/системы верхнего звена биопроцессов (аффинные лиганды и смолы Protein A, фильтрация TFF, хроматографические системы); предлагает хроматографическую смолу, специально предназначенную для AAV
Реагенты для наук о жизни и аналитические приборы; R&D Systems поставляет GMP-цитокины/факторы роста, критически важные для производства CGT; анализ белков Simple Western
Подразделение ProBio — это CDMO крупных молекул/CGT, охватывающий полный CMC от IND до коммерциализации для плазмид, вирусных векторов, mRNA и нуклеиновокислотных препаратов
Ведущий в Китае производитель секвенаторов в рамках импортозамещения (технология DNBSEQ); вышел на зарубежные рынки после урегулирования глобального патентного спора с Illumina в 2022 году
Собственная платформа липидных наночастиц (LNP) LUNAR, а также самоамплифицирующейся mRNA (sa-mRNA) STARR; KOSTAIVE — одобренная, коммерциализированная вакцина на основе sa-mRNA (в партнёрстве с CSL)
Лидер в секвенировании с длинными прочтениями (HiFi/SMRT), с платформой Revio и настольной Vega
Владеет фундаментальными патентами на доставку LNP; вместе с частной Genevant отстаивает патентные права против производителей вакцин mRNA (в 2026 году достигла крупного урегулирования с Moderna)
Ключевой поставщик доставки mRNA LNP, чья клинически валидированная LNP используется в вакцине против COVID Pfizer-BioNTech COMIRNATY; подписала лицензионное соглашение с Pfizer
Гигант интегрированных инструментов для производства CGT: CliniMACS Prodigy (закрытая система магнитной сортировки, культивирования и трансдукции клеток), лентивирусные векторы, а также собственный CDMO в области CGT