Cáncer · Enfermedades raras · Fronteras de difícil tratamiento
Terapias dirigidas / inmunoterapia / terapia celular / terapia génica / ácidos nucleicos / radiofármacos: un mapa de las terapias de frontera que atacan enfermedades de alta necesidad médica no cubierta, con los actores globales y chinos que las desarrollan
«El cáncer, las enfermedades raras y las dolencias que la medicina aún no logra resolver» es lo que el sector denomina alta necesidad médica no cubierta. Esta página no clasifica por enfermedad. Despliega diez capas a lo largo de las modalidades terapéuticas de frontera que abordan esos problemas: oncología de precisión (moléculas pequeñas dirigidas / ADC), inmunoterapia oncológica (inhibidores de puntos de control / anticuerpos biespecíficos), terapia celular (CAR-T), terapia génica y edición génica, fármacos de ácidos nucleicos (siRNA / ASO / mRNA), radiofármacos, después neurodegeneración (SNC) y especialistas en enfermedades raras, y por último las dos capas de base, «verlo primero» (diagnóstico y cribado temprano) y «vender los picos y las palas» (herramientas habilitadoras / fabricación de CGT). Cada capa enumera los principales actores globales y chinos de fármacos innovadores, con su enfoque terapéutico factual y su foso comercial (barreras de plataforma, posición comercial de los activos aprobados, precios de medicamentos huérfanos, economía del tratamiento único, barreras de fabricación y entrega, acuerdos de licencia hacia el exterior). Es un mapa factual del sector. No constituye consejo médico ni consejo de inversión, y no contiene previsiones de eficacia ni de rentabilidad.
Oncología de precisión · Moléculas pequeñas dirigidas y ADC
El caballo de batalla del tratamiento oncológico moderno: los inhibidores de quinasas (EGFR/ALK/BTK/CDK4-6/KRAS y otros) atacan con precisión las mutaciones impulsoras, y los conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) emplean el anticuerpo para entregar una carga quimioterápica directamente al tumor. China se ha convertido en un polo global de los ADC (Kelun-Biotech, RemeGen, Baili-Bio, Duality), apoyada en tecnología de plataforma y grandes acuerdos de licencia hacia el exterior.
Codesarrolla/comercializa el ADC anti-HER2 Enhertu y el ADC anti-TROP2 Datroway con Daiichi Sankyo; su propio TKI de EGFR Tagrisso es el pilar dirigido en el cáncer de pulmón
Creador de la plataforma de ADC DXd; inventor y codesarrollador/fabricante del ADC anti-HER2 Enhertu y del ADC anti-TROP2 Datroway; ADC DXd anti-B7-H3 y anti-HER3 en desarrollo
Adquirió al pionero de los ADC Seagen por unos 43 mil millones de dólares, sumando el ADC anti-Nectin-4 Padcev, el ADC anti-CD30 Adcetris y el TKI de HER2 Tukysa
ADC anti-TROP2 sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) aprobado en China en múltiples indicaciones; los derechos fuera de la Gran China licenciados a Merck (MSD) para la fase III global
ADC anti-HER2 disitamab vedotin (RC48) aprobado condicionalmente en China para cáncer gástrico y otros; en expansión hacia el carcinoma urotelial de primera línea y otras indicaciones
ADC anti-c-Met Emrelis con aprobación acelerada en NSCLC no escamoso previamente tratado; posee el ADC anti-FRα Elahere (cáncer de ovario) mediante la adquisición de ImmunoGen
ADC biespecífico EGFR×HER3 BL-B01D1 en múltiples ensayos de fase III; cerró un acuerdo de licencia de unos 8.4 mil millones de dólares con BMS en 2023
Compañía de plataforma de ADC de nueva generación; ADC anti-HER2 DB-1303 y otros ADC multidiana en desarrollo; múltiples acuerdos de licencia con BioNTech, GSK y otros
Líder integrado en fármacos innovadores; TKI de HER2 pyrotinib aprobado, más el ADC anti-HER2 SHR-A1811 y varios otros candidatos ADC/dirigidos en desarrollo
TKI para la inserción del exón 20 de EGFR sunvozertinib (ZEGFROVY) con aprobación acelerada de la FDA en pacientes previamente tratados; NDA de primera línea en avance
TKI de EGFR icotinib, más el TKI de ALK ensartinib (Ensacove, aprobado por la FDA para NSCLC ALK+)
Inhibidor de BCR-ABL de tercera generación olverembatinib aprobado en China para LMC con mutación T315I; registro de fase III en EE. UU. en avance
Inhibidor de VEGFR fruquintinib (licenciado al exterior a Takeda como FRUZAQLA), más el TKI de MET Orpathys (en asociación con AZ)
Inmunoterapia oncológica · Inhibidores de puntos de control y anticuerpos biespecíficos
Liberar o redirigir el sistema inmunitario contra el tumor: los inhibidores de puntos de control PD-1/PD-L1 (Keytruda/Opdivo) liberan el freno inmunitario, mientras que los anticuerpos biespecíficos (activadores de linfocitos T, PD-1×VEGF) sujetan a la vez la célula inmunitaria y el tumor. Las chinas Akeso, BeiGene, Innovent y Junshi han alcanzado competitividad global en esta modalidad.
Keytruda (pembrolizumab), el inhibidor de PD-1 aprobado en decenas de indicaciones; formulación subcutánea aprobada en 2025
Opdivo (PD-1), Yervoy (CTLA-4), Opdualag (combinación PD-1+LAG-3); Opdivo subcutáneo aprobado
Dos biespecíficos aprobados: cadonilimab (PD-1×CTLA-4) e ivonescimab (PD-1×VEGF); los derechos de ivonescimab en el exterior licenciados a Summit
Biespecíficos para mieloma múltiple Tecvayli (BCMA×CD3) y Talvey (GPRC5D×CD3); posee el fármaco para el SNC Caplyta mediante la adquisición de Intra-Cellular
Pionero de la plataforma BiTE (activador biespecífico de linfocitos T): Blincyto (CD3×CD19), Imdelltra (DLL3×CD3, ES-SCLC)
Tecentriq (PD-L1, incluida una formulación subcutánea); posee ADC (Kadcyla/Polivy) y diagnósticos (Foundation Medicine) a través de Genentech
Libtayo (PD-1) aprobado en NSCLC avanzado, carcinoma cutáneo de células escamosas y otros; combinación con fianlimab (LAG-3) en desarrollo
Tislelizumab (PD-1) aprobado en China en unas diez indicaciones, con el registro en EE. UU./UE en avance; rebautizada como BeOne en 2025, símbolo bursátil en EE. UU. BGNE→ONC
Sintilimab (PD-1, en asociación con Eli Lilly) aprobado en China en múltiples indicaciones; cerró una asociación estratégica global en oncología con Pfizer
Toripalimab (PD-1) aprobado en múltiples indicaciones en China; Loqtorzi aprobado por la FDA para el carcinoma nasofaríngeo (un biológico innovador desarrollado y fabricado en China que llega al exterior)
Serplulimab (PD-1) aprobado en la UE para el cáncer de pulmón de células pequeñas; con alcance en el exterior, más un punto de apoyo en tumores de nicho; una cartera de biosimilares aporta flujo de caja
Posee los derechos de desarrollo y comercialización del ivonescimab de Akeso (biespecífico PD-1×VEGF) en EE. UU./Canadá/Europa/Japón, con la fase III global en avance
Terapia celular · CAR-T / TCR-T / TIL / NK
Reingeniería ex vivo de las células inmunitarias del propio paciente (autólogas) o de un donante (alogénicas) para luego reinfundirlas y atacar el tumor. Tras la apertura del campo CAR-T con Kymriah, varios productos están ya aprobados en cánceres hematológicos, y el área se expande hacia los tumores sólidos (CLDN18.2), las enfermedades autoinmunes y los enfoques alogénicos «listos para usar». La complejidad de fabricación y la cadena de frío son las barreras centrales, y la fuente de las limitaciones de precio y capacidad.
Posee Yescarta/Tecartus (CAR-T anti-CD19) a través de la filial Kite; adquiere Arcellx en 2026 para asumir el control total del CAR-T anti-BCMA anito-cel; también tiene el ADC anti-TROP2 Trodelvy
Se asocia con Johnson & Johnson en Carvykti (cilta-cel, CAR-T anti-BCMA) para el mieloma múltiple, ya comercializado en varios países; CAR-T anti-DLL3 para tumores sólidos en desarrollo
Terapia con linfocitos infiltrantes de tumor (TIL) Amtagvi (lifileucel) aprobada para el melanoma avanzado previamente tratado, con aprobaciones en múltiples regiones
CAR-T anti-BCMA zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel) aprobado en China para el mieloma múltiple; CAR-T anti-CLDN18.2 para tumores sólidos satri-cel con NDA aceptada y revisión prioritaria por la NMPA
CAR-T anti-CD19 relmacabtagene autoleucel (relma-cel) aprobado en China para varios linfomas de células B; en expansión hacia enfermedades autoinmunes (LES/ES)
Desarrollador de CAR-T alogénico (listo para usar); activo principal cema-cel (CD19, consolidación de primera línea en LBCL, fase II pivotal), más un activo autoinmune de doble diana
CAR-T alogénico CRISPR (chRDNA); CB-010 (CD19) y CB-011 (BCMA, diseño de ocultamiento inmunitario) en desarrollo
Plataforma de terapia celular NK/T lista para usar derivada de iPSC; FT819 (CAR-T anti-CD19 a partir de iPSC, autoinmune) y otros en desarrollo
Terapia con células inmunitarias; activo central EAL (linfocitos autólogos activados, para prevenir la recidiva posquirúrgica en el cáncer de hígado, con designación de terapia innovadora), más CAR-T en desarrollo
Terapia génica y edición génica
Dos vías basadas en la dosis única, dirigidas principalmente a enfermedades raras monogénicas: los vectores AAV/virales «añaden» un gen funcional, mientras que la edición génica (CRISPR/edición de bases/prime editing) «reescribe» con precisión la mutación causante de la enfermedad. Casgevy se convirtió en la primera terapia CRISPR aprobada. La captura de valor reside en la propiedad intelectual de la cápside y la enzima editora, en las barreras de entrega y capacidad, y en la innovación de precios y pago en torno al tratamiento único.
Se asocia con Vertex en CASGEVY (exa-cel), la primera terapia de edición génica CRISPR/Cas9 aprobada (anemia falciforme, β-talasemia dependiente de transfusiones); edición in vivo en desarrollo
Líder en edición CRISPR in vivo; nex-z (entrega con LNP, silenciamiento hepático de TTR, amiloidosis por ATTR) en fase III; también tiene un activo para el angioedema hereditario
Líder en edición de bases; BEAM-302 (in vivo, deficiencia de alfa-1 antitripsina) y risto-cel (anemia falciforme, ex vivo) en desarrollo
Terapia génica AAV ELEVIDYS aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD); en noviembre de 2025 la FDA actualizó la ficha técnica tras casos de lesión hepática mortal, añadió una advertencia recuadrada y restringió el uso a pacientes ambulatorios. También tiene una serie de ASO de salto de exón
Pionero de la terapia génica AAV; HEMGENIX (hemofilia B, comercializado por CSL Behring) aprobado; AMT-130 (enfermedad de Huntington, administración intracraneal) en desarrollo
Licencia su plataforma de cápside AAV (NAV) (el Zolgensma de Novartis se basa en su tecnología AAV9 y paga regalías), más su propio RGX-202 (DMD) y otros programas
Cartera de terapia génica para enfermedades raras (lentiviral ex vivo + AAV in vivo); KRESLADI con aprobación acelerada para la deficiencia grave de adhesión leucocitaria (LAD-I); RP-A501 (enfermedad de Danon) en desarrollo
VYJUVEK (vector HSV-1, entrega tópica de COL7A1), la primera terapia génica redosificable aprobada, para la epidermólisis ampollosa distrófica; aprobada en múltiples regiones
Terapia génica AAV SGT-003 (DMD, cápside propia AAV-SLB101) en fase III; también tiene un programa cardíaco
Plataforma de prime editing; PM359 (enfermedad granulomatosa crónica, ex vivo) con datos clínicos iniciales publicados en NEJM (los primeros datos humanos revisados por pares del prime editing)
Reorientada desde 2025 a la edición puramente in vivo, centrada en EDIT-401 (reducción única del colesterol, hipercolesterolemia familiar heterocigota)
Terapia génica AAV; BBM-H901 (la primera terapia génica para hemofilia B aprobada en China, comercializada por Takeda China)
Fármacos de ácidos nucleicos · Terapéutica de ARN (siRNA / ASO / mRNA)
Actúan directamente sobre el ARN en lugar de sobre la proteína: el siRNA silencia un gen causante de enfermedad, los oligonucleótidos antisentido (ASO) modulan el corte y empalme, y el mRNA codifica una proteína terapéutica o una vacuna. La entrega hepática dirigida con GalNAc ha llevado al siRNA a grandes indicaciones de enfermedades crónicas, mientras que las enfermedades huérfanas y las dianas «no farmacológicas» son el principal campo de batalla. La captura de valor reside en la plataforma de entrega y la propiedad intelectual química, y en la licencia de plataforma hacia el exterior.
La más avanzada en la comercialización de RNAi/siRNA, con cinco aprobaciones (Amvuttra/Onpattro, Givlaari, Oxlumo, más Leqvio en asociación con Novartis); primer ejercicio completo con beneficios en 2025
Fuerza fundadora de la plataforma de oligonucleótidos antisentido (ASO); las aprobaciones incluyen Spinraza (AME, licenciado a Biogen), Wainua (ATTR, con AZ), Tryngolza (FCS) y Dawnzera
Compañía de plataforma de mRNA, con tres aprobaciones (Spikevax, mNEXSPIKE, mRESVIA); la cartera abarca gripe, neoantígenos oncológicos individualizados y enfermedades raras
Plataforma de mRNA; más allá de la vacuna COVID (Comirnaty, en asociación con Pfizer), el foco se ha desplazado hacia la oncología: neoantígeno individualizado BNT122 (en asociación con Roche), más varios biespecíficos/ADC; adquirió CureVac para reforzar la oncología de mRNA
Compañía de RNAi; su primer siRNA propio aprobado, plozasiran (síndrome de quilomicronemia familiar, aprobado por la FDA y la NMPA de China); ensayos de fase III en SHTG y otros en avance
El primer fabricante chino de fármacos de pequeños ácidos nucleicos/siRNA (fundado en 2007), cotizado en Hong Kong en enero de 2026; cartera central RBD4059 (antitrombótico FXI), hepatitis B y más de 20 programas
Plataforma de tres modalidades (ASO/siRNA/edición de ARN AIMer); WVE-006 (edición de ARN con GalNAc, AATD), WVE-007 (obesidad) y WVE-003 (Huntington, selectivo de alelo) en desarrollo
Terapéutica RNAi (oncología/fibrosis/estética); STP705 (doble diana, carcinoma cutáneo de células escamosas en fase avanzada) y STP707 (intravenoso, tumores sólidos) en desarrollo
Fabricante integrado centrado en lo cardiovascular, con los pequeños ácidos nucleicos como cartera incremental: AGT-siRNA licenciado del exterior (hipertensión primaria) y un esfuerzo propio multimodalidad sobre PCSK9
Empezó en antivirales, con los pequeños ácidos nucleicos como licencia incremental hacia el exterior: en 2026, una licencia global a GSK para dos siRNA
siRNA (cardiovascular, incluida la entrega extrahepática); dos rondas de licencia de siRNA con Novartis (un total potencial de unos 9.4 mil millones de dólares)
Radiofármacos · Terapia con radioligandos (RLT)
Emplean un ligando para entregar un isótopo terapéutico (Lu-177, Ac-225 y otros) al tumor, liberando radiación dentro de la lesión: una modalidad oncológica nueva y de rápido ascenso. Las cortas semividas de los isótopos obligan a producir cerca del paciente, lo que convierte la fabricación localizada y la logística de cadena de frío en una barrera extremadamente alta; la escasez de isótopos médicos es el cuello de botella aguas arriba. La gran farma ha invertido con fuerza para entrar en los últimos años.
Líder global en la comercialización de RLT, con dos aprobaciones: Pluvicto (Lu-177 PSMA, cáncer de próstata) y Lutathera (Lu-177 SSTR, tumores neuroendocrinos); múltiples ensayos de fase III en avance. También posee el CAR-T Kymriah y el inhibidor CDK4/6 Kisqali
Líder en EE. UU. en imagen diagnóstica PSMA PET (Pylarify); en expansión hacia la terapia mediante fusiones y adquisiciones (un radioequivalente del Lu-177 Dotatate, imagen para el Alzheimer)
Microesferas de resina de itrio-90 (90Y) (SIR-Spheres) para la radioterapia interna selectiva (SIRT); el único producto aprobado por la FDA con doble indicación en cáncer de hígado y metástasis hepáticas colorrectales; 12 RDC en desarrollo, ITM-11 licenciado del exterior
Compañía de radiofármacos teranósticos; productos principales Illuccix/Gozellix (imagen PSMA PET); diagnósticos Pixclara (glioma) y Zircaix (cáncer de riñón) en desarrollo
Líder chino en medicina nuclear; su negocio de radiofármacos incluye 18F-FDG, 99mTc-MDP y otros; la filial Atom HighTech está desarrollando radiofármacos PET
Parte del grupo CNNC; su negocio abarca radiofármacos, fuentes de radiación, irradiación y equipos médicos nucleares; los radiofármacos comercializados incluyen 131I, 18F-FDG, 99mTc, 89Sr y semillas de 125I
Grupo de ingeniería nuclear cuya filial BWXT Medical fabrica por contrato radiofármacos/isótopos médicos; firmó un acuerdo de suministro de Ac-225 con NorthStar
Desarrollador de radiofármacos de plataforma de isótopo alfa Pb-212 (en fase clínica); VMT-α-NET (SSTR2, tumores neuroendocrinos), VMT01 (melanoma) y otros en desarrollo
Proveedor de radioisótopos terapéuticos, que suministra Ac-225 y Lu-177 sin portador añadido a múltiples biotecnológicas de RLT; líneas de producción GMP en expansión continua
Compañía china de radiofármacos innovadores; una cartera de 15 activos que incluye 4 activos centrales, con un radiofármaco diagnóstico comercializado; presentó su solicitud ante la bolsa de Hong Kong en mayo de 2025
Neurodegeneración y sistema nervioso central (SNC)
Alzheimer, Parkinson, ELA, Huntington: la frontera «irresoluble» más difícil de la medicina. La tasa histórica de fracaso aquí es extremadamente alta, de modo que los pocos activos aprobados gozan de una posición comercial escasa. Los anticuerpos antiamiloide, los ASO y los fármacos neuropsiquiátricos constituyen el pilar actual. (Esta capa expone únicamente hechos sobre activos aprobados/en cartera y fosos comerciales; no dirime las controversias sobre eficacia.)
Kisunla (donanemab), un anticuerpo antiamiloide aprobado para el Alzheimer sintomático temprano (aprobado en China, Japón, Reino Unido y otros)
Se asocia con Eisai en Leqembi (lecanemab, Alzheimer temprano, aprobado en más de 50 países); Qalsody (SOD1-ELA, ASO, licenciado de Ionis); Spinraza (AME)
Desarrollador/titular principal del registro de Leqembi (lecanemab) a nivel global, cocomercializado con Biogen; formulación subcutánea en avance
Ingrezza (inhibidor de VMAT2, discinesia tardía), Crenessity; agonista M4 (esquizofrenia, fase III), depresión y otros en desarrollo
Actor veterano en el SNC: Vimpat/Briviact (epilepsia), Fintepla (epilepsia rara); adquirió Neurona para entrar en la terapia celular para la epilepsia
Nuplazid (psicosis de la enfermedad de Parkinson, el único fármaco aprobado en esa indicación), Daybue (síndrome de Rett)
Plataforma comercial especializada en SNC con 9 productos comercializados (Qelbree para el TDAH, una serie para el Parkinson, Zurzuvae para la depresión posparto, adquirido de Sage)
Psiquiatría/neurología como una de sus líneas principales; nuevo fármaco de Clase 1 dexmecamylamine (insomnio) aprobado e incluido en la lista de reembolso; derechos en China del P2B001 (Parkinson) licenciado del exterior
Doble foco en anestesia/analgesia y SNC; el SNC abarca antipsicóticos, antidepresivos y Parkinson, con varios fármacos innovadores de Clase 1 en desarrollo
Plataforma de entrega TransportVehicle a través de la barrera hematoencefálica; su primer fármaco comercializado es para el síndrome de Hunter, con programas en SNC que abarcan tau, LRRK2 y PGRN en desarrollo
Centrada en prasinezumab (antialfa-sinucleína, Parkinson, fase III con Roche); cartera reducida tras la reestructuración
Especialidad en enfermedades raras · Plataformas de medicamentos huérfanos
Fabricantes especializados cuyo negocio principal son las enfermedades raras/huérfanas: fibrosis quística, terapia de reemplazo enzimático (trastornos de depósito lisosomal), enfermedad autoinmune FcRn, enfermedades raras renales/hepáticas. El modelo de negocio es un grupo reducido de pacientes × precios muy altos × dosificación a largo plazo + exclusividad regulatoria + una red de diagnóstico-identificación que asegura la cuota. Muchos de los referentes (Alexion, Apellis) ya han sido adquiridos por la gran farma.
Líder global en fibrosis quística (FQ) (producto estrella Trikafta/Kaftrio, de nueva generación ALYFTREK); en expansión mediante Casgevy (en asociación con CRISPR) y el analgésico no opioide JOURNAVX
Líder en terapia con anticuerpos FcRn; producto estrella Vyvgart (efgartigimod) aprobado para la miastenia gravis generalizada, la CIDP y otras enfermedades raras autoinmunes
Especialista en enfermedades pulmonares raras; ARIKAYCE (enfermedad pulmonar por MAC refractaria), más BRINSUPRI (brensocatib) aprobado como tratamiento de la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística
Líder europeo en especialidad de medicamentos huérfanos; centrado en hematología (hemofilia Elocta/Alprolix), inmunología (PTI, LHH, inflamación), más regalías sobre el profiláctico contra el VRS Beyfortus
Plataforma de reemplazo enzimático (ERT) y enfermedades genéticas raras; VOXZOGO (el único fármaco aprobado para la acondroplasia), más varias ERT para trastornos de depósito lisosomal; planea adquirir Amicus
El mayor fabricante de fármacos de Japón; tras adquirir Shire, las enfermedades raras y los productos derivados del plasma se convirtieron en un pilar central (hemofilia, enfermedades metabólicas hereditarias, inmunología)
Especialista en enfermedades ultrarraras; 4 productos comercializados, incluidos Crysvita (hipofosfatemia ligada al X) y Dojolvi; varias terapias génicas AAV en desarrollo
Especialista en enfermedades renales raras; FILSPARI (sparsentan) aprobado para la nefropatía por IgA y también aprobado para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (el primer fármaco aprobado en esa indicación)
Especialista en enfermedades hepáticas colestásicas raras; LIVMARLI (inhibidor de IBAT, síndrome de Alagille/PFIC), CHOLBAM, CTEXLI
Biotecnológica china de enfermedades raras/tumores raros; los productos comercializados incluyen Hunterase (ERT para el síndrome de Hunter), Guirunning (enfermedad de Gaucher) y NERLYNX
Biotecnológica china de plataforma para enfermedades raras hereditarias; comercializó Agamree (vamorolone, DMD, aprobado en China)
Diagnóstico · Cribado temprano · Biopsia líquida · MRD
El requisito previo para resolver las enfermedades de difícil tratamiento es «verlas primero»: detección temprana multicáncer (MCED), biopsia líquida de ctDNA, monitorización de la enfermedad residual mínima (MRD) y diagnósticos complementarios (CDx) que guían la terapia. El foso reside en la evidencia clínica y la inclusión en guías, el reembolso, la escala de la red de laboratorios y los vínculos de diagnóstico complementario con los fabricantes de fármacos.
Cribado temprano de cáncer colorrectal por ADN en heces Cologuard / de nueva generación Cologuard Plus; análisis de sangre de detección temprana multicáncer Cancerguard; Oncotype DX para el riesgo de recidiva del cáncer de mama
Monitorización de MRD/recidiva tumoral Signatera (ctDNA personalizado informado por el tumor); también cribado prenatal Panorama y monitorización del rechazo de trasplantes
Biopsia líquida de ctDNA, más el diagnóstico complementario Guardant360 / monitorización de MRD Reveal; el análisis de sangre Shield aprobado por la FDA como cribado de primera línea del cáncer colorrectal
Pruebas genéticas oncológicas/hereditarias, más una plataforma multimodal de datos clínicos (diagnóstico genético más licencia de datos a fabricantes de fármacos); en transición hacia la monitorización de MRD
Análisis de sangre de detección temprana multicáncer (MCED) Galleri, que criba múltiples cánceres a partir de una sola extracción; escindido de Illumina para cotizar de forma independiente en 2024
Herramientas de preparación de muestras y detección para diagnóstico molecular, más la serie de diagnóstico complementario therascreen (CDx emparejado para varias terapias aprobadas por la FDA)
clonoSEQ, la primera/única prueba de MRD aprobada por la FDA (IVD) para cánceres hematológicos (mieloma múltiple/LLA-B/LLC); distribuida en asociación con Illumina
Reactivos de diagnóstico molecular de medicina de precisión oncológica (PCR/NGS/IHC/FISH), que abarcan el diagnóstico complementario desde lo dirigido hasta lo inmunológico; asociaciones de CDx con fabricantes multinacionales de fármacos
Diagnóstico genómico: cáncer de próstata Decipher (estratificación del riesgo de recidiva) y nódulos tiroideos Afirma (discriminación benigno-maligno)
Pruebas genéticas de cáncer hereditario (myRisk), más diagnóstico complementario, más farmacogenómica prenatal/psiquiátrica
Pruebas genéticas de selección del tratamiento oncológico (CDx); tres segmentos: laboratorio central, intrahospitalario y servicios de I+D para farmacéuticas (nota: expuesta al riesgo de auditoría HFCAA de las empresas de capital chino)
Pruebas prenatales no invasivas (NIPT), más servicios de pruebas multiómicas para enfermedades infecciosas, oncología y más; una gran plataforma de salud reproductiva/secuenciación génica
Herramientas habilitadoras y fabricación de CGT · Entrega
La base de picos y palas que permite que las terapias de frontera lleguen a los pacientes: secuenciadores (para leer los genes), entrega LNP/AAV (para introducir el fármaco en la célula), CDMO de vectores virales y de terapia celular/génica (CGT), y consumibles de bioprocesos. La capacidad de fabricación de CGT es escasa y la construcción de plantas lleva años, lo que la convierte en el cuello de botella más ajustado; en realidad, las cotizadas genuinamente puras en este negocio son pocas (la mayoría están adquiridas o son privadas).
Líder global en secuenciación génica de lecturas cortas (plataforma NovaSeq X), que da soporte a diagnósticos, diagnósticos complementarios y flujos de trabajo de CGT; escindió GRAIL en 2024
Una de las mayores CDMO de biológicos del mundo, que abarca moléculas grandes, producto farmacéutico, bioconjugación (ADC) y terapia celular y génica; presta servicio a más de 160 clientes de CGT
Líder global en equipos de bioprocesos y consumibles de un solo uso; se centra en la purificación viral/de plásmidos/de mRNA a través de BIA Separations; ofrece una plataforma integrada de terapia celular autóloga
CDMO especialista en vectores virales centrada en CGT, que ofrece desarrollo y fabricación GMP de vectores lentivirales (LVV) y AAV; proveedor de BMS desde hace años
Consumibles/sistemas centrales aguas arriba de bioprocesos (ligandos y resinas de afinidad de proteína A, filtración TFF, sistemas de cromatografía); ofrece una resina de cromatografía dedicada a AAV
Reactivos para ciencias de la vida e instrumentos analíticos; R&D Systems suministra las citoquinas/factores de crecimiento de grado GMP esenciales para la fabricación de CGT; análisis de proteínas Simple Western
Su unidad ProBio es una CDMO de moléculas grandes/CGT que cubre todo el CMC desde la IND hasta la comercialización para plásmidos, vectores virales, mRNA y fármacos de ácidos nucleicos
El principal fabricante chino de secuenciadores de sustitución nacional (tecnología DNBSEQ); irrumpió en los mercados internacionales tras resolver su litigio global de patentes con Illumina en 2022
Su propia plataforma de nanopartículas lipídicas (LNP) LUNAR, más mRNA autoamplificante (sa-mRNA) STARR; KOSTAIVE es una vacuna sa-mRNA aprobada y comercializada (en asociación con CSL)
Líder en secuenciación de lecturas largas (HiFi/SMRT), con la plataforma Revio y el equipo de sobremesa Vega
Posee patentes fundamentales de entrega LNP; junto con la privada Genevant hace valer derechos de patente frente a los fabricantes de vacunas de mRNA (alcanzó un gran acuerdo con Moderna en 2026)
Proveedor clave de entrega LNP para mRNA cuya LNP, clínicamente validada, se usa en la vacuna COVID COMIRNATY de Pfizer-BioNTech; firmó un acuerdo de licencia con Pfizer
Gigante integrado de herramientas de fabricación de CGT: CliniMACS Prodigy (un sistema cerrado de clasificación celular magnética, cultivo y transducción), vectores lentivirales, más su propia CDMO de CGT