がん・希少疾患・難治性フロンティア
標的/免疫/細胞/遺伝子/核酸/放射性医薬品——アンメットニーズの高い疾患に挑むフロンティア治療と、それを支えるグローバルおよび中国のプレーヤーの全体マップ
「がん、希少疾患、そして医学が依然として攻略できていない領域」は、業界でアンメットメディカルニーズの高い分野と呼ばれる。本ページは疾患別に分類しない。これらの課題に挑むフロンティア治療モダリティを10の層で整理する——精密腫瘍学（標的低分子/ADC）、がん免疫療法（チェックポイント/二重特異性抗体）、細胞療法（CAR-T）、遺伝子治療と遺伝子編集、核酸医薬（siRNA/ASO/mRNA）、放射性医薬品、続いて神経変性疾患（CNS）と希少疾患の専門企業、そして最後に「まず見つける」（診断と早期スクリーニング）と「ツルハシとシャベルを売る」（基盤ツール/CGT製造）という2つの基盤層である。各層には、グローバルおよび中国の主要な革新的医薬品プレーヤーを、その事実としての治療フォーカスと商業的な堀（プラットフォーム障壁、承認済み資産の商業的地位、希少疾患薬の価格設定、一回治療のエコノミクス、製造とデリバリーの障壁、ライセンスアウト）とともに掲載する。これは産業の事実ベースのマップである。医療上の助言でも投資助言でもなく、有効性やリターンの予測も含まない。
精密腫瘍学・標的低分子とADC
現代がん治療の主力——キナーゼ阻害剤（EGFR/ALK/BTK/CDK4-6/KRASなど）はドライバー変異を精密に狙い、抗体薬物複合体（ADC）は抗体を使って化学療法ペイロードを腫瘍へ直接送り込む。中国はプラットフォーム技術と大型の海外ライセンスアウト案件を土台に、ADCでグローバルな一極（Kelun-Biotech、RemeGen、Baili-Bio、Duality）となった。
Daiichi SankyoとともにHER2 ADCのEnhertuおよびTROP2 ADCのDatrowayを共同開発・商業化。自社のEGFR TKIであるTagrissoは肺がんにおける標的治療の主軸
DXd ADCプラットフォームの創出者。HER2 ADCのEnhertuおよびTROP2 ADCのDatrowayの発明者かつ共同開発・製造者。B7-H3およびHER3のDXd ADCを開発中
ADCのパイオニアであるSeagenを約430億ドルで買収し、Nectin-4 ADCのPadcev、CD30 ADCのAdcetris、HER2 TKIのTukysaを取得
TROP2 ADCのsacituzumab tirumotecan（sac-TMT）が中国で複数の適応症にわたり承認。大中華圏以外の権利をMerck（MSD）にライセンスし、グローバル第III相を実施
HER2 ADCのdisitamab vedotin（RC48）が中国で胃がんなどに条件付き承認。一次治療の尿路上皮がんなど適応拡大を進行中
c-Met ADCのEmrelisが既治療の非扁平上皮NSCLCで迅速承認を取得。ImmunoGen買収を通じてFRα ADCのElahere（卵巣がん）を保有
EGFR×HER3二重特異性ADCのBL-B01D1が複数の第III相試験を実施中。2023年にBMSと約84億ドルのライセンス契約を締結
次世代ADCプラットフォーム企業。HER2 ADCのDB-1303など複数のマルチターゲットADCを開発中。BioNTech、GSKなどと複数のライセンス契約
統合型の革新的医薬品リーダー。HER2 TKIのpyrotinibが承認済みで、HER2 ADCのSHR-A1811など複数のADC/標的候補を開発中
EGFR exon20挿入TKIのsunvozertinib（ZEGFROVY）が既治療患者でFDA迅速承認を取得。一次治療のNDAも進行中
EGFR TKIのicotinibに加え、ALK TKIのensartinib（Ensacove、ALK陽性NSCLCでFDA承認）
第3世代BCR-ABL阻害剤のolverembatinibが中国でT315I変異CMLに承認。米国第III相登録も進行中
VEGFR阻害剤のfruquintinib（海外でTakedaにライセンス、FRUZAQLA）に加え、MET TKIのOrpathys（AZと提携）
がん免疫療法・チェックポイント阻害剤と二重特異性抗体
免疫系を腫瘍に向けて解き放つ、あるいは振り向ける——PD-1/PD-L1チェックポイント阻害剤（Keytruda/Opdivo）は免疫のブレーキを外し、二重特異性抗体（T細胞エンゲージャー、PD-1×VEGF）は免疫細胞と腫瘍を同時に捕捉する。中国のAkeso、BeiGene、Innovent、Junshiはこのモダリティでグローバルな競争力に到達している。
数十の適応症にわたって承認されたPD-1阻害剤Keytruda（pembrolizumab）。2025年に皮下注製剤が承認
Opdivo（PD-1）、Yervoy（CTLA-4）、Opdualag（PD-1+LAG-3併用）。皮下注Opdivoも承認済み
2つの承認済み二重特異性抗体——cadonilimab（PD-1×CTLA-4）とivonescimab（PD-1×VEGF）。ivonescimabの海外権利はSummitにライセンス
多発性骨髄腫の二重特異性抗体Tecvayli（BCMA×CD3）とTalvey（GPRC5D×CD3）。Intra-Cellular買収を通じてCNS薬Caplytaを保有
BiTE（二重特異性T細胞エンゲージャー）プラットフォームのパイオニア——Blincyto（CD3×CD19）、Imdelltra（DLL3×CD3、ES-SCLC）
Tecentriq（PD-L1、皮下注製剤を含む）。Genentechを通じてADC（Kadcyla/Polivy）と診断（Foundation Medicine）を保有
Libtayo（PD-1）が進行NSCLC、皮膚有棘細胞がんなどで承認。fianlimab（LAG-3）併用を開発中
Tislelizumab（PD-1）が中国で約10の適応症にわたり承認、米国/EU登録も進行中。2025年にBeOneへ改称、米国ティッカーはBGNE→ONC
Sintilimab（PD-1、Eli Lillyと提携）が中国で複数の適応症にわたり承認。Pfizerとグローバルな腫瘍領域の戦略提携を締結
Toripalimab（PD-1）が中国で複数の適応症にわたり承認。Loqtorziが上咽頭がんでFDA承認（中国で開発・製造された革新的バイオ医薬が海外に到達）
Serplulimab（PD-1）がEUで小細胞肺がんに承認。海外進出に加えニッチ腫瘍での足場を確保。バイオシミラーのポートフォリオがキャッシュフローを供給
Akesoのivonescimab（PD-1×VEGF二重特異性抗体）の米国/カナダ/欧州/日本における開発・商業化権利を保有し、グローバル第III相を進行中
細胞療法・CAR-T/TCR-T/TIL/NK
患者自身（自家）またはドナー（同種）の免疫細胞を体外で再設計し、再注入して腫瘍を攻撃する。KymriahがCAR-Tの扉を開いて以来、血液がんで複数の製品が承認され、固形がん（CLDN18.2）、自己免疫疾患、「既製品」型の同種アプローチへと領域が拡大している。製造の複雑さとコールドチェーンが中核の障壁であり、価格設定と供給能力の制約の源でもある。
子会社Kiteを通じてYescarta/Tecartus（CD19 CAR-T）を保有。2026年にArcellxを買収しBCMA CAR-Tのanito-celを完全掌握。TROP2 ADCのTrodelvyも保有
Johnson & Johnsonと多発性骨髄腫向けCarvykti（cilta-cel、BCMA CAR-T）で提携、すでに複数国で商業化。DLL3固形がんCAR-Tを開発中
腫瘍浸潤リンパ球（TIL）療法Amtagvi（lifileucel）が既治療の進行黒色腫に承認、複数地域で承認取得
BCMA CAR-Tのzevorcabtagene autoleucel（zevor-cel）が中国で多発性骨髄腫に承認。CLDN18.2固形がんCAR-Tのsatri-celはNMPAが優先審査でNDAを受理
CD19 CAR-Tのrelmacabtagene autoleucel（relma-cel）が中国で複数のB細胞リンパ腫に承認。自己免疫疾患（SLE/SSc）へ拡大中
同種（既製品）CAR-Tの開発企業。主力資産cema-cel（CD19、LBCLの一次地固め療法、ピボタル第II相）に加え二重標的の自己免疫資産
CRISPR（chRDNA）同種CAR-T。CB-010（CD19）とCB-011（BCMA、免疫回避設計）を開発中
iPSC由来の既製品NK/T細胞療法プラットフォーム。FT819（iPSC-CD19 CAR-T、自己免疫）などを開発中
免疫細胞療法。中核資産EAL（活性化自家リンパ球、肝がんの術後再発予防向け、ブレークスルーセラピー指定取得）に加えCAR-Tを開発中
遺伝子治療と遺伝子編集
一回投与を土台とする2つのルートで、主に希少な単一遺伝子疾患を標的とする——AAV/ウイルスベクターは機能する遺伝子を「追加」し、遺伝子編集（CRISPR/塩基編集/プライム編集）は病因変異を精密に「書き換える」。Casgevyが初の承認CRISPR治療となった。価値の獲得は、カプシド/編集酵素の知財、デリバリーと供給能力の障壁、そして一回治療をめぐる価格設定と支払いのイノベーションにある。
VertexとCASGEVY（exa-cel）で提携、初の承認CRISPR/Cas9遺伝子編集治療（鎌状赤血球症、輸血依存性β-サラセミア）。in vivo編集を開発中
in vivo CRISPR編集のリーダー。nex-z（LNPデリバリー、肝臓でのTTRノックダウン、ATTRアミロイドーシス）が第III相。遺伝性血管性浮腫の資産も保有
塩基編集のリーダー。BEAM-302（in vivo、α1-アンチトリプシン欠乏症）とristo-cel（鎌状赤血球症、ex vivo）を開発中
AAV遺伝子治療ELEVIDYSがDuchenne型筋ジストロフィー（DMD）に承認。2025年11月、FDAは致死的な肝障害事象を受けて添付文書を更新し、枠組み警告を追加、歩行可能な患者に使用を限定した。エクソンスキッピングASOシリーズも保有
AAV遺伝子治療のパイオニア。HEMGENIX（血友病B、CSL Behringが商業化）が承認。AMT-130（ハンチントン病、頭蓋内投与）を開発中
AAVカプシドプラットフォーム（NAV）をライセンスアウト（NovartisのZolgensmaは同社のAAV9技術を基盤としロイヤルティを支払う）。自社のRGX-202（DMD）など他のパイプラインも保有
希少疾患の遺伝子治療ポートフォリオ（レンチウイルスex vivo＋AAV in vivo）。KRESLADIが重症白血球接着不全症（LAD-I）に迅速承認。RP-A501（Danon病）を開発中
VYJUVEK（HSV-1ベクター、COL7A1の局所投与）、初の再投与可能な承認遺伝子治療、栄養障害型表皮水疱症向け。複数地域で承認
AAV遺伝子治療SGT-003（DMD、独自のAAV-SLB101カプシド）が第III相。心臓領域のパイプラインも保有
プライム編集プラットフォーム。PM359（慢性肉芽腫症、ex vivo）の初期臨床データがNEJMに掲載（プライム編集として初の査読済みヒトデータ）
2025年から純粋なin vivo編集へ転換し、EDIT-401（一回投与でのコレステロール低下、ヘテロ接合型家族性高コレステロール血症）に注力
AAV遺伝子治療。BBM-H901（中国初の承認血友病B遺伝子治療、Takeda Chinaが商業化）
核酸医薬・RNA治療（siRNA/ASO/mRNA）
タンパク質ではなくRNAに直接作用する——siRNAは病因遺伝子をサイレンシングし、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）はスプライシングを調節し、mRNAは治療用タンパク質やワクチンをコードする。GalNAcによる肝臓標的デリバリーがsiRNAを大規模な慢性疾患の適応へと運び、一方で希少疾患と「ドラッグ不能」な標的が主戦場となっている。価値の獲得は、デリバリープラットフォームと化学知財、そしてプラットフォーム型のライセンスアウトにある。
RNAi/siRNA商業化で最も深い実績を持ち、5つの承認（Amvuttra/Onpattro、Givlaari、Oxlumo、加えてNovartisと提携するLeqvio）。2025年に初の通期黒字
アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）プラットフォームの草分け。承認にはSpinraza（SMA、Biogenにライセンス）、Wainua（ATTR、AZと）、Tryngolza（FCS）、Dawnzeraがある
mRNAプラットフォーム企業、3つの承認（Spikevax、mNEXSPIKE、mRESVIA）。パイプラインはインフルエンザ、個別化がんネオアンチゲン、希少疾患に及ぶ
mRNAプラットフォーム。COVIDワクチン（Comirnaty、Pfizerと提携）を超えて腫瘍領域へ重心を移行——個別化ネオアンチゲンBNT122（Rocheと提携）に加え複数の二重特異性抗体/ADC。CureVacを買収しmRNA腫瘍領域を強化
RNAi企業。初の自社承認siRNAであるplozasiran（家族性カイロミクロン血症症候群、FDAおよび中国NMPAが承認）。SHTGなど他の第III相試験を進行中
中国最古の小核酸/siRNA医薬企業（2007年設立）、2026年1月に香港上場。中核パイプラインはRBD4059（FXI抗血栓）、B型肝炎、20以上のプログラム
3モダリティのプラットフォーム（ASO/siRNA/RNA編集AIMer）。WVE-006（GalNAc RNA編集、AATD）、WVE-007（肥満症）、WVE-003（ハンチントン病、アレル選択的）を開発中
RNAi治療（腫瘍/線維症/美容）。STP705（二重標的、後期皮膚有棘細胞がん）とSTP707（静脈内、固形がん）を開発中
心血管を中核とする統合型医薬企業で、小核酸を増分パイプラインとする——導入したAGT-siRNA（本態性高血圧）と自社のPCSK9マルチモダリティの取り組み
抗ウイルス薬から出発し、小核酸を増分のライセンスアウトとする——2026年に2つのsiRNAをGSKへグローバルライセンス
siRNA（心血管、肝外デリバリーを含む）。NovartisとのsiRNAライセンスを2件（潜在的に総額約94億ドル）
放射性医薬品・放射性リガンド療法（RLT）
リガンドを使って治療用同位体（Lu-177、Ac-225など）を腫瘍へ送り込み、病巣内部で放射線を放出する——急成長する新たな腫瘍モダリティ。同位体の半減期が短いため患者の近くでの製造が必須となり、現地製造とコールドチェーン物流が極めて高い障壁となる。医療用同位体の希少性が上流のチョークポイントである。大手製薬は近年、買収による参入を積極的に進めてきた。
グローバルなRLT商業化のリーダー、2つの承認——Pluvicto（Lu-177 PSMA、前立腺がん）とLutathera（Lu-177 SSTR、神経内分泌腫瘍）。複数の第III相試験を進行中。CAR-TのKymriahとCDK4/6のKisqaliも保有
米国のPSMA PET診断画像（Pylarify）のリーダー。M&Aを通じて治療領域へ拡張（Lu-177 Dotatateの放射性等価薬、アルツハイマー画像）
イットリウム90（90Y）レジンマイクロスフェア（SIR-Spheres）による選択的内部放射線療法（SIRT）。肝がんと結腸直腸がん肝転移の2適応症を持つ唯一のFDA承認製品。12のRDCを開発中、ITM-11を導入
セラノスティクス放射性医薬品企業。主力製品Illuccix/Gozellix（PSMA PET画像）。Pixclara（神経膠腫）とZircaix（腎がん）の診断薬を開発中
中国の核医学リーダー。放射性医薬品事業には18F-FDG、99mTc-MDPなどを含む。子会社Atom HighTechがPET放射性医薬品を拡充中
CNNCグループの一員。事業は放射性医薬品、放射線源、照射、核医療機器に及ぶ。販売中の放射性医薬品には131I、18F-FDG、99mTc、89Sr、125Iシードを含む
原子力エンジニアリンググループで、子会社BWXT Medicalが放射性医薬品/医療用同位体を受託製造。NorthStarとAc-225供給契約を締結
アルファ同位体Pb-212プラットフォームの放射性医薬品開発企業（臨床ステージ）。VMT-α-NET（SSTR2、神経内分泌腫瘍）、VMT01（黒色腫）などを開発中
治療用放射性同位体のサプライヤーで、複数のRLTバイオテックにAc-225およびノンキャリアアディッドLu-177を供給。GMP製造ラインを継続的に拡張中
中国の革新的放射性医薬品企業。4つの中核資産を含む15資産のパイプライン、診断用放射性医薬品1つを商業化。2025年5月に香港取引所へ申請
神経変性疾患と中枢神経系（CNS）
アルツハイマー病、パーキンソン病、ALS、ハンチントン病——医学で最も難攻不落の「解けない」フロンティア。この領域の歴史的な失敗率は極めて高く、ゆえに数少ない承認資産は希少な商業的地位を持つ。抗アミロイド抗体、ASO、神経精神薬が現在の主力を成す。（この層は承認済み/パイプラインの事実と商業的な堀のみを述べ、有効性の論争を裁定するものではない。）
Kisunla（donanemab）、早期症候性アルツハイマー病に承認された抗アミロイド抗体（中国、日本、英国などで承認）
EisaiとLeqembi（lecanemab、早期アルツハイマー病、50以上の国で承認）で提携。Qalsody（SOD1-ALS、ASO、Ionisから導入）、Spinraza（SMA）
Leqembi（lecanemab）のグローバルでの主要開発者/登録者で、Biogenと共同商業化。皮下注製剤を進行中
Ingrezza（VMAT2阻害剤、遅発性ジスキネジア）、Crenessity。M4アゴニスト（統合失調症、第III相）、うつ病などを開発中
CNS領域のベテラン——Vimpat/Briviact（てんかん）、Fintepla（希少てんかん）。Neuronaを買収しててんかんの細胞療法へ進出
Nuplazid（パーキンソン病精神症状、その適応症で唯一の承認薬）、Daybue（Rett症候群）
9つの販売製品を持つCNS専門の商業プラットフォーム（ADHDのQelbree、パーキンソン病シリーズ、産後うつ病のZurzuvae、Sageから取得）
精神科/神経内科を主軸の一つとする。クラス1新薬のdexmecamylamine（不眠症）が承認され償還リストに収載。導入したP2B001（パーキンソン病）の中国権利
麻酔/鎮痛とCNSの二本柱。CNSは抗精神病薬、抗うつ薬、パーキンソン病をカバーし、複数のクラス1革新的医薬品を開発中
血液脳関門のTransportVehicleデリバリープラットフォーム。初の販売薬はHunter症候群向けで、tau、LRRK2、PGRNに及ぶCNSプログラムを開発中
prasinezumab（抗α-シヌクレイン、パーキンソン病、Rocheと第III相）に注力。再編後にパイプラインを絞り込み
希少疾患専門・希少疾患薬プラットフォーム
希少/希少疾患を主力事業とする専門医薬企業——嚢胞性線維症、酵素補充（ライソゾーム蓄積症）、FcRn自己免疫疾患、希少な腎/肝疾患。ビジネスモデルは、狭い患者プール×非常に高い価格×長期投与＋規制上の独占権＋シェアを固定する診断・同定ネットワークである。ベンチマークの多く（Alexion、Apellis）はすでに大手製薬に買収されている。
嚢胞性線維症（CF）のグローバルリーダー（旗艦のTrikafta/Kaftrio、次世代のALYFTREK）。Casgevy（CRISPRと提携）と非オピオイド鎮痛薬JOURNAVXで拡大中
FcRn抗体療法のリーダー。旗艦のVyvgart（efgartigimod）が全身型重症筋無力症、CIDPなどの自己免疫希少疾患に承認
希少肺疾患の専門企業。ARIKAYCE（難治性MAC肺疾患）に加え、BRINSUPRI（brensocatib）が非嚢胞性線維症性気管支拡張症の治療薬として承認
欧州の希少疾患薬専門リーダー。血液学（血友病のElocta/Alprolix）、免疫学（ITP、HLH、炎症）に注力し、RSV予防薬Beyfortusのロイヤルティも保有
酵素補充（ERT）と希少遺伝性疾患のプラットフォーム。VOXZOGO（軟骨無形成症で唯一の承認薬）に加え複数のライソゾーム蓄積症ERT。Amicusの買収を計画
日本最大の医薬企業。Shireの買収後、希少疾患と血漿由来製品が中核の柱となった（血友病、遺伝性代謝疾患、免疫学）
超希少疾患の専門企業。Crysvita（X連鎖性低リン血症）やDojolviを含む4つの販売製品。複数のAAV遺伝子治療を開発中
希少腎疾患の専門企業。FILSPARI（sparsentan）がIgA腎症に承認され、巣状分節性糸球体硬化症（その適応症で初の承認薬）にも承認
希少な胆汁うっ滞性肝疾患の専門企業。LIVMARLI（IBAT阻害剤、Alagille症候群/PFIC）、CHOLBAM、CTEXLI
中国の希少疾患/希少腫瘍バイオテック。商業化製品にはHunterase（Hunter症候群ERT）、Guirunning（Gaucher病）、NERLYNXを含む
中国の遺伝性希少疾患プラットフォームバイオテック。Agamree（vamorolone、DMD、中国で承認）を商業化
診断・早期スクリーニング・リキッドバイオプシー・MRD
難治性疾患の攻略の前提は「まず見つける」ことにある——多がん早期発見（MCED）、ctDNAリキッドバイオプシー、微小残存病変（MRD）モニタリング、治療を導くコンパニオン診断（CDx）。堀は、臨床エビデンスとガイドライン収載、償還、検査ネットワークの規模、そして医薬企業とのコンパニオン診断のつながりにある。
結腸直腸がんの便DNA早期スクリーニングCologuard/次世代Cologuard Plus、多がん早期発見の血液検査Cancerguard、乳がん再発リスクのOncotype DX
腫瘍MRD/再発モニタリングのSignatera（個別化された腫瘍情報ベースのctDNA）。出生前スクリーニングPanoramaや移植拒絶モニタリングも
ctDNAリキッドバイオプシーに加えコンパニオン診断Guardant360/MRDモニタリングReveal。血液検査ShieldがFDA承認の結腸直腸がん一次スクリーニング
腫瘍/遺伝性遺伝子検査に加えマルチモーダルな臨床データプラットフォーム（遺伝子診断と医薬企業へのデータライセンス）。MRDモニタリングへ進出中
多がん早期発見（MCED）の血液検査Galleri、1回の採血で複数のがんをスクリーニング。2024年にIlluminaからスピンオフして独立上場
分子診断のサンプル前処理・検出ツールに加え、コンパニオン診断のtherascreenシリーズ（複数のFDA承認治療に対応するCDx）
clonoSEQ、血液がん（多発性骨髄腫/B-ALL/CLL）向けで初/唯一のFDA承認（IVD）MRD検査。Illuminaと提携して販売
腫瘍の精密医療向け分子診断試薬（PCR/NGS/IHC/FISH）、標的から免疫までのコンパニオン診断に及ぶ。多国籍医薬企業とのCDx提携
ゲノム診断——前立腺がんのDecipher（再発リスク層別化）と甲状腺結節のAfirma（良悪性の判別）
遺伝性がんの遺伝子検査（myRisk）に加え、コンパニオン診断、出生前/精神科の薬理ゲノミクス
がん治療選択（CDx）の遺伝子検査。セントラルラボ、院内、医薬R&Dサービスの3セグメント（注：中国概念株のHFCAA監査リスクにさらされている）
非侵襲的出生前検査（NIPT）に加え、感染症、腫瘍などのマルチオミクス検査サービス。大規模なリプロダクティブヘルス/遺伝子シーケンシングのプラットフォーム
基盤ツールとCGT製造・デリバリー
フロンティア治療を患者へ届けるための「ツルハシとシャベル」の基盤——シーケンサー（遺伝子を読む）、LNP/AAVデリバリー（薬を細胞内へ送る）、ウイルスベクターと細胞/遺伝子治療（CGT）のCDMO、そしてバイオプロセス消耗品。CGT製造能力は希少で工場の立ち上げに数年を要するため、最も逼迫したチョークポイントとなる。真の純粋上場銘柄は実のところ少ない（多くは買収されたか非上場）。
ショートリード遺伝子シーケンシングのグローバルリーダー（NovaSeq Xプラットフォーム）、診断、コンパニオン診断、CGTワークフローを支える。2024年にGRAILをスピンオフ
世界最大級のバイオ医薬CDMOの一つ、大分子、ドラッグプロダクト、バイオコンジュゲーション（ADC）、細胞・遺伝子治療に及ぶ。160以上のCGT顧客にサービス提供
バイオプロセス機器とシングルユース消耗品のグローバルリーダー。BIA Separationsを通じたウイルス/プラスミド/mRNA精製に注力。統合型の自家細胞療法プラットフォームを提供
CGTに特化したウイルスベクター専門CDMO、レンチウイルス（LVV）とAAVベクターの開発およびGMP製造を提供。BMSへの長年のサプライヤー
バイオプロセスの中核となる上流消耗品/システム（プロテインAアフィニティリガンドとレジン、TFFろ過、クロマトグラフィーシステム）。AAV専用のクロマトグラフィーレジンを提供
ライフサイエンス試薬と分析機器。R&D SystemsがCGT製造に不可欠なGMPグレードのサイトカイン/成長因子を供給。Simple Westernタンパク質分析
ProBio部門が大分子/CGTのCDMOで、プラスミド、ウイルスベクター、mRNA、核酸医薬についてINDから商業化までの全CMCをカバー
中国を代表する国産代替シーケンサーメーカー（DNBSEQ技術）。2022年にIlluminaとのグローバル特許訴訟を解決した後、海外市場へ進出
自社のLUNAR脂質ナノ粒子（LNP）に加えSTARR自己増幅mRNA（sa-mRNA）プラットフォーム。KOSTAIVEは承認・商業化済みのsa-mRNAワクチン（CSLと提携）
ロングリード（HiFi/SMRT）シーケンシングのリーダー、Revioプラットフォームとベンチトップ機Vegaを保有
LNPデリバリーの基盤特許を保有。非上場のGenevantとともにmRNAワクチンメーカーに対し特許権を主張（2026年にModernaと大型和解に到達）
主要なmRNA LNPデリバリーのサプライヤーで、臨床的に検証されたLNPがPfizer-BioNTechのCOMIRNATY COVIDワクチンに使用されている。Pfizerとライセンス契約を締結
統合型CGT製造ツールの巨人——CliniMACS Prodigy（磁気細胞選別、培養、形質導入のクローズドシステム）、レンチウイルスベクター、そして自社のCGT CDMO